NFE 2017 - Body Fitness - overall
Innehållsförteckning:
Förra året bytte de namn, men deras två- deluppdrag förblev detsamma: för att skapa fullt fungerande beta celler (den specifika typen av isceller som gör insulin och amylin) från embryonala stamceller och sedan hitta ett sätt att bekämpa processen som får kroppen att attackera sina egna insulinproducerande celler.
I slutet av december meddelade JDRF ett partnerskap med ViaCyte för att stödja sin inkapslade beta-cellersättningsterapi. Vi har hört så mycket om detta företag att vi bestämde att det var dags att checka in med dem.
Vi talade nyligen till Allan Robins, Ph.D., VD för ViaCyte, för att få veta mer om denna spännande forskning och vad vi kan förvänta oss att se från dem under 2012.
DM) Andra företag arbetar med betaceller för att bota diabetes också. Vad har exakt gjort ViaCyte under det senaste året eller så är det så spännande?
En bra sak är att för alla tekniska ändamål är cellerna odödliga. Du kan växa ESC i stora mängder och de kan omvandlas till alla typer av celler i människokroppen - inklusive alla hormonceller i bukspottkörteln, i synnerhet de insulinproducerande betacellerna.
Har du stött på några betydande hinder?
Med tanke på att ESC kan omvandlas till 200 typer av celler, var vi tvungna att räkna ut hur vi koaxerar dem så att de bara blir till de celler vi vill ha. Du vill att det ska vara en homogen grupp. Du vill inte att de ska bli till andra celltyper, som hudceller eller neurala celler. Det tog oss ganska lång tid att hitta de rätta förutsättningarna för cellerna och se till att de var alla samma.
Företaget har gjort bokstavligen tiotusentals experiment och lita på utvecklingsbiologi, och har utvecklat en process som har skapat mänskliga embryonala stamceller som ännu inte är mogna, så de uttrycker inte insulin men när du lägger dem in vivo in i ett djur, de mognar, och så småningom kan kontrollera glykemi.
Kan du berätta om dina resultat hittills när det gäller att skydda de nya cellerna?
När du pratar om behandling av typ 1-diabetes, pratar du om någon som har ett aktivt autoimmunt tillstånd. Det hanteras vanligtvis av immunundertryckande läkemedel, vilket kan få allvarliga biverkningar. Vi ville försöka en inkapslingsprocess. Vi har en process som stoppar värdens (de mänskliga) cellerna från att attackera beta-cellerna. I djurförsök utvecklas de lämpligt i dessa enheter, och de producerar insulin på ett mycket reglerat sätt.
Hur är ViaCytes forskning annorlunda eller bättre än Cerco Medicals, som gör något liknande och för närvarande är filmat för ny dokumentärpatient 13 ?
Först och främst talar dessa människor om att använda en teknik för att skydda mänskliga öar. Den enda strömkällan är cadavers, så de är mycket begränsade i utbudet och inte riktigt en behandling för massorna. För det andra är beläggningen alginat. Detta härrör från olika tångar och har alla associerade problem med något biologiskt med avseende på satsvis till satsvis variabilitet. Vårt skyddsbarriär är härledd från teflon och har liten eller ingen sats till satsvariation och kommer inte att bryta ner i kroppen över tiden vilket alginat kommer att göra.
Hur inkapslar och skyddar din enhet beta-cellerna? Vad ser det ut som?
Vi vet inte hur det kommer att se ut, men det blir mindre än ett kreditkort och smidigt. Enheten sätts in subkutant, men vi har inte helt avgjort på en webbplats. Vi tänker någonstans på undersidan. Dessa anordningar skulle implanteras i ett polikliniskt förfarande. Det tar lite tid för cellerna att mogna i enheten, så du skulle fortsätta övervaka. Efter en tid skulle patientens behov av insulin gå ner, ungefär som med Edmonton-protokollet, som använder ölcellstransplantationer. Även om det, eftersom det inte finns någon enhet, behöver du livslånga immunförsvar. Dessutom kommer de här cellerna från cadavers, så det finns bristvara.
Det är en platt plåt enhet. Cellerna går mellan två ark som är mer eller mindre ett teflonmembran, vilket är poröst. Det kan låta molekyler in och ut, inklusive insulin, glukagon och glukos. Men de är små nog att hela celler inte kan komma in. Cellerna inuti är skyddade från celler i immunsystemet. Det har gjorts flera enheter som detta tidigare, men ingen har haft lämpliga celler att sätta i enheten. Cellerna skulle sitta i patientens rygg, och det tar 2-3 månader för systemet att mogna på lämpligt sätt.
Så cellerna du utvecklar är överlägsen?
Om du inte har rätt celler att sätta i enheten, kommer den inte att fungera. Du kan tänka på det som en barriär som skyddar värden och cellerna, men det låter fritt flöde av alla viktiga hormoner som görs av endokrina systemet. När du transplanterar vår produkt in vivo gör den alla celler i det endokrina systemet, metastatin, gyrelin, insulin.Det är anmärkningsvärt som ett öl. Och så har du också motreglering på gång. Hos djur med glukos får du aldrig hypoglykemiska överskott. Hypoglykemi är något som insulinberoende diabetiker oroa sig för mycket. Dessa celler regleras på ett korrekt sätt eftersom de fungerar som en vanlig pankreatisk öl. De känner och reagerar på lämpligt sätt, både genom att frisätta insulin och genom att frisätta glukagon.
När enheten är implanterad, vad är processen för patienten? Hur mycket övervakning och uppmärksamhet skulle behövas?
Enheten kan eventuellt ändras vart 2-5 år. Vi är inte säkra än. En patient skulle fortsätta att övervaka sitt blodsocker, men vi vet inte hur länge cellerna kommer att vara kvar i patienten. Vi vet att de kan hålla livet för en mus, vilket är ungefär ett år, men det är de längsta studier vi kan göra just nu. Vi hoppas att cellerna kommer att vara flera år, men de kan vara ännu längre. Vid den här tiden vet vi helt enkelt inte hur länge. Men om en patient släcktes insulin och övervakar blodsocker två gånger i veckan, snarare än 4-6 gånger om dagen, och inte behöver ge insulin eller oroa sig för vad de äter eller tränar, kommer det säkert att vara en stor fördel för patienten !
Vad är ViaCytes planer för 2012?
Vi spenderade 2011 på att utveckla skalan. Hittills har allt detta gjorts på laboratorieskala. Nu fokuserar vi på hur man når de riktigt stora cellnummer som behövs för att komma fram till att vara redo för mänskliga kliniska prövningar.
Om du använder mänsklig ESC måste du visa FDA att dina celler inte bildar tumörer i djurstudier. Så 2012 kommer vi att arbeta på definitiva perkliniska studier om djurens effektivitet och säkerhet så att vi kan skicka ett datapaket till FDA. Förhoppningsvis kommer vi till fas 1 av kliniska prövningar under första halvåret 2013.
Hur ser ditt förhållande till JDRF ut?
JDRF spelar en roll på flera nivåer. En del av det är finansiering under de kommande tre åren, mestadels på projektets enhetssida. Finansieringen är milstolpeberoende, vilket innebär att vi har vissa milstolpar som vi måste uppnå.
JDRF är den största patientförespråksgruppen i världen. Vi hoppas kunna bygga upp ett nära samarbete med dem så att de kan hjälpa till att artikulera vår produkt till vårdgivare för att säkerställa att det kommer att täckas av försäkringsbolag. Vi hoppas också att förhållandet kommer att hjälpa oss i diskussioner med FDA, bygga vårt fall att vår metod är säker och effektiv, så att vi kan flytta in i mänskliga kliniska prövningar.
ViaCytes arbete låter helt klart banbrytande.
Det är definitivt något att revolutionera behandlingen av diabetes. Vi strävar efter att behandla orsaken till sjukdomen, snarare än symtomen. Denna produkt, som har alla hormonproducerande celler, gör stor skillnad. Det kommer att ge större mening än monoterapi.
Tack, Allan, för att dela hur ViaCyte planerar att erövra det autoimmuna svaret på ett säkert sätt. Och det är kul att se lite konkurrens mellan företag, vilket förhoppningsvis kommer att leda till en ännu bättre lösning för patienterna!
Ansvarsfraskrivelse : Innehåll skapat av Diabetes Mine-laget. För mer information klicka här.Ansvarsbegränsning
Detta innehåll skapas för Diabetes Mine, en konsumenthälsoblog som fokuserar på diabetesområdet. Innehållet är inte medicinskt granskat och följer inte Healthlines redaktionella riktlinjer. För mer information om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vänligen klicka här.
