Inandad Insulin Exubera är Remade | DiabetesMine

Jag kan inte hjälpa det. Det här påminner mig om filmen City Slickers , där en av karaktärerna har ropat upp sitt liv, och hans vänner berättar för honom att han får en "do-over". Det unga företaget Dance Pharmaceuticals, baserat i centrala San Francisco, är i grund och botten på uppdrag att rädda de goda delarna av Pfizers misslyckade inhalerade insulin Exubera (inte den obekväma leveransanordningen!) Och lansera en återkommande basprodukt som är "enklare, mindre, enklare att använda och lägre kostnad. " Godspeed, tänkte jag, när jag hörde det här!

I förra veckan pratade jag med dansens verkställande direktör John Patton, som var en del av Exubera-utvecklingsgruppen och chefsjurist Samantha Miller.

Som ett intryck hade John mailat mig detta uttalande:

"Dans är grundad av personer från Inhale / Nektar och är 100% fokuserad på att göra gott på det inandade insulinlöfteet. Vi är övertygade om att vi kan skapa produkter som bygger på styrkan i Exubera och löser svagheterna (problem kring både enhet och kostnad). Innan lanseringen av Exubera var vi redan bra tillsammans med att utveckla en mycket mindre och mer patientvänlig 2: a generations produkt när Pfizer tog pluggen på Det hela var förödande för oss alla.

Vi vet hur vi kan utnyttja allt detta tidigare arbete och investeringar till den snabba utvecklingen av en tredje generationens produkt. Vår produkt kommer inte att vara perfekt, eftersom vi fortfarande arbetar med tekniska begränsningar och kostnadsbegränsningar, men vi tror att vi tar ett jätte steg i rätt riktning och ser fram emot att visa dig vår teknik och potentiella formfaktorer snart. " > Då pratade vi specifika:

DM) Jag vet att du arbetar med en mycket förbättrad inhalatoranordning, men hur skiljer sig läkemedlet från Exubera?

Samantha Miller) Ett bra sätt att tänka på vad Dance gör är att omforma Exubera-tekniken. Vi tar Exubera-formuleringen och tar bara bort några av de ytterligare kemikalierna de hade inkluderat - några tillsatser.

På enhetens sida … är vår formulering en flytande pulmonal anordning istället för pulver pulmonell enhet.

Din webbplats nämner aerosolteknik. Ljud så här kommer det att bli "hårspray" -versionen av insulin?

SM) Aerosol används ofta som ett annat ord för "inandning" eller "lung". Så det är ett allmänt techord som kan tolkas felaktigt. Så vi borde antagligen använda ett annat ord …

John Patton) Faktum är att aerosolen kom när en forskare lilla flicka som hade astma - som tog alla dessa hemska orala steroider och saker - sa pappa, varför kan du inte lägga min medicin i en spray som mamas hårspray?"Det härstammar tillbaka på 50-talet. Men vi gillar inte att tänka på det sättet alls. Vårt är mer av en mild dimma.

Så har du en prototyp som du testar nu?

JP) Vi har en prototyp, men vi förbättrar det. Det liknar en astmainhalator - en handhållen mini-nebulisator.

Ett alternativ är att användarna skulle ha en injektionsflaska med specialinsulin som är separat, och sedan släppa rätt antal droppar i inhalatorn och andas på den. Vi tittar på detta och några andra möjliga doseringsformat.

Detta är prandial-bara (måltidstid) insulin, korrekt? Så användarna skulle fortfarande behöva en injektion för deras långverkande basal dosering?

JP) Ja. Och doseringens precision har varit mycket bra (i studier). Faktum är att det är identiskt med skott.

Vilka diabetiker förväntar du dig att använda den här produkten?

JP) Vi utesluter inte typ 1s … men typ 2 är vår primära marknad. Dessa patienter tenderar att avstå från att ta insulin i så många år, och på grund av detta utvecklas deras sjukdom och kostnaderna för sjukvården går upp.

Och när människor går av med en rad orala läkemedel - som vi tror är bakåt eftersom de borde gå på insulin tidigare - går kostnaden för sina meds ner. Totalt sett är kostnaden kritisk. Det är ett av anledningarna till att det ursprungliga programmet (Exubera) misslyckades, eftersom det var för dyrt.

Men det var inte bara kostnaden som dödade Exubera. Inhalatorn var inte en livsstilvänlig enhet med någon åtgärd!

Vi erkänner att saken var en stor, klumpig, slags löjlig utseende. Det var första gången; ge oss en paus!

Men varför lyssnade inte utvecklarna på feedback, före lansering, från patienter och läkare som sa att det var för stort och besvärligt att använda?

JP) Vi kunde inte riktigt ändra det. Det var vår första produkt. Den var förankrad i sten. Vi hade en andra generation som var som 2, 5 tum hög. Det var en liten, härlig liten enhet; det skulle ha förverkat dig.

Men det var det vi gjorde våra prövningar med och ändra det skulle ha kastat oss tillbaka ytterligare 3 till 4 år i utveckling.

Anledningen till att det var stort var att se till att det var korrekt och att patienterna fick den dos som de skulle få. Och sedan tiden gick, lärde vi oss hur det skulle miniatyriseras. Du vet, som den första persondatorn fyllde ett rum!

Om det är sant, varför drog Pfizer det? Varför hängde de inte på det och försökte göra det bättre i en nyare version?

SM) Eftersom de inte trodde att det var kommersiellt livskraftigt ur sitt perspektiv. De gjorde inte mycket pengar på produkten, eftersom det fanns en kostnad för varorproblem som måste lösas.

Är inhalerbart insulin dyrare att producera än skott då?

JP) Insulin är en av de billigaste drogen på jorden. Och de betalade en mycket liten premie. Det var inte orimligt alls. I stället för en dollar var det som $ 1. 20 per dos.

Men även därvid hade vi bara visat likvärdighet mot skott.Om behandlingen bara är densamma som injektioner, har du ingen anledning att ladda mer. Och på grund av det var det inte täckt av betalare i Europa någonstans, och det var en av våra stora marknader.

Är insulin verkligen så billigt? Det är inte vad vi ser och hörs som patienter.

JP) När det gäller rekombinanta proteiner, ja. Insulin var den första produkten som Genentech uppfann, genom DNA-teknik, och de licensierade den till Lilly. Men det hade alltid sålts som en svin eller nötkreatur, från kor eller grisar, och priset var "grandfathered. '

De flesta rekombinanta proteiner kostar var som helst från $ 200 till $ 2 000 per dos; insulin är en dollar.

Hur planerar dans att förändra ekonomin när det gäller att producera en fancy inhalerbar insulinanordning?

JP) Vi kommer inte att vara nöjda med någon avancerad enhet som bara människor i Amerika och Europa har råd med. Så det har verkligen spelat in i vår passion - på något sätt gör den här saken överkomlig för människor i Kina och Indien. Därför finns det

inget sätt du kan ladda vad vi tar betalt här. Så vårt val av teknik påverkas kraftigt av kostnaden. Kampanjen "Laptop för varje barn" - jag vet att det låter lite hokey - men det fungerar verkligen i Afrika. Och vi vill ha en inhalator för varje diabetiker i världen.

{

Kära läsare: Jag tänker, "lycka till med det!" Och för en gång är jag inte snarkig. } Det var självklart några personer som tyckte om Exubera, men i det hela taget tycker jag att det är uppenbart att Pfizers dom var borta, för att man skulle kunna flockas till produkten i sin nuvarande form …

JP) Du har rätt. Absolut. VD var från McDonald's. Han var van att se hamburger nummer gå upp varje månad.

Om du tittar historiskt vid antagandet av alla insuliner, glukosövervakning, eller pumpar och pennor, tar ingen av dem som raketspel. (Adoptions) kurvorna ser alla ut som en hockeyspinne.

Den hela tidiga adopter- / bellkurvan är typisk. Men Pfizer gick så stor, investerade så mycket pengar … och dumpade bara produkten och sprang iväg. "Det lämnade inte en bra smak i de flesta patienternas mun.

JP) Nej, och det lämnade inte en god smak i människornas mun hos Pfizer som utvecklade den. De var bittra och skamade sig.

Vi hade ett fantastiskt lag där, vi arbetade så hårt. Den andra generationen kom och det såg riktigt bra ut. Och då gjorde de detta kommersiella beslut. Det var förödande för oss.

Jag antar att det är hela poängen här, kommer förbi de negativa konnotationerna med en sådan produkt …

JP) Det är tufft. Vi vet att det inte kommer bli lätt, men vi tycker fortfarande att det är en bra idé. Vi vill att den här saken ska se så cool ut att det blir en rutt bara på egen hand.

Låt oss prata en tävling ett ögonblick. Hur stack din produkt upp mot MannKind's Afrezza?

JP) Vi ringer definitivt mycket tungt för de killarna att lyckas!

Vårt kommer att vara annorlunda, i den meningen att våran är samma profil som Lilly, Novo och Pfizer utvecklades, och vi tycker att det passar mycket väl i den naturliga utsöndringen av bukspottkörteln som svar på en måltid.

MannKind har ett ultrahurtigt insulin som skulle absorberas och rensas snabbare än vårt. Och de känner det är en fördel för patienten. Det är inte vår strategi.

Vänta, hur är långsammare insulin bättre?

JP) Vi vill matcha vad kroppen gör fysiologiskt, naturligt. Om du tittar i litteraturen finns det många publicerade studier om kroppens svar på en vanlig måltid - med protein, fett och kolhydrater. Vår profil matchar det bra, så det är vårt mål att behålla det.

Som patienter får vi alltid höra problemet är att nuvarande insuliner inte är tillräckligt snabba …?

JP) Jag vet. Du vet, när folk säger det, måste de visa dig data. Jag har skrivit en recension som täcker alla publicerade studier på farmakokinetiken. En fruktansvärd mängd av vad diabetiker får veta är inte sant.

Men vi patienter kan se för oss att oavsett hur noggrant vi doserar, får vi blodsockerns spikar efter måltiderna.

JP) Detta är också mycket kontroversiellt bland insulinleverantörer - huruvida snabbare och snabbare insuliner är egentligen vad du vill. Datan som stöder det är väldigt tunn. Och jag skulle utmana någon att fördjupa sig i litteraturen och inte betala så mycket uppmärksamhet åt några av ljudbitarna som folk berättar om insulin.

Vad är din lanseringsstrategi för detta nya inhalerbara insulin?

SM) Vi är i mitten av en ängel (investering) runt just nu. Vi har en ganska aggressiv affärsutvecklingsinsats. Just nu söker vi ett par regionala partnerskap och talar även med insulinleverantörer.

Vi är inte riktigt beslutna om hur du startar produkten ännu - som ett litet företag, eller i samarbete med ett stort Pharma-företag. Den strategin ska bestämmas vid denna tidpunkt. Vi vill bara vara säkra på att vi utvecklar den bästa möjliga produkten som vi kan för patientens användning.

Klart denna produkt är några år ute från att slå på marknaden. Är du säker på att du snabbt flyttar genom FDA då?

JP) Vi kommer att utnyttja $ 6. 5 miljarder andra människors arbete, som är i det offentliga området - säkerhetsstudier, speciella befolkningsgrupper, effektivitet och så vidare.

Vi måste göra vissa specifika studier relaterade till vårt system, men vi behöver inte återuppfinna hjulet när det gäller långsiktig säkerhet och mycket av det effektivitetsarbete som redan har gjorts.

Varför dansa? Har namnet en särskild betydelse?

JP) Vi gillar att dansa. Och för att verkligen synkronisera med patienterna och affärspartnerna måste du dansa med dem. Och även molekylerna - insulin genomgår rörelse, så det gör en dans då den hakar upp med dess receptor. Så det finns många orsaker till namnet …

Mest av allt tror vi att diabetiker kommer att bli glada när de får den här produkten.

****

Jo, det är en TBD om jag någonsin hört en. Ändå är det spännande att se denna teknik gå vidare, nej?

Tack för den här dansen, John och Samantha.

Ansvarsfraskrivelse

: Innehåll skapat av Diabetes Mine-laget. För mer information klicka här. Disclaimer

Detta innehåll skapas för Diabetes Mine, en konsumenthälsoblog som fokuserar på diabetesområdet. Innehållet är inte medicinskt granskat och följer inte Healthlines redaktionella riktlinjer. För mer information om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vänligen klicka här.