Barndom akut myeloid leukemi behandling, symptom och test

Fakta om akut myelooid leukemi (barndom)

* Fakta om akut myelooid leukemi i barndom skriven av Charles P. Davis, MD, PhD

• AML är en cancer i blodet och benmärgen där onormala myeloida stamceller produceras och multiplicerar.
• Andra myeloida sjukdomar som kan påverka blod och benmärg är följande: kronisk myelogen leukemi (CML), juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) och myelodysplastiska syndrom (MDS).
• Riskfaktorer för AML barndom inkluderar följande: att ha en bror eller syster med leukemi, vara spansktalande, exponering för cigarettrök eller alkohol före födseln, personlig historia av aplastisk anemi, personlig eller familjehistoria med MDS, familjehistoria med AML, tidigare behandling med kemoterapi och / eller strålterapi, exponering för joniserande strålning och / eller kemikalier som bensen, och genetiska störningar (Downs syndrom, Fanconi anemi, neurofibromatosis typ 1, Noonan syndrom och Shwachman-Diamond syndrom).
• De viktigaste tecken och symtom på AML från barndomen inkluderar feber, trötthet, lätt blödning eller blåmärken, nattsvett, andnöd, petechiae (platta, lokala fläckar orsakade av blödning under huden), led- och / eller bensmärta, smärta eller känsla av fullhet under revbenen, leukemi cutis (blå eller lila smärtfri klumpar i olika delar av kroppen), klorom (smärtlösa klumpar runt ögonen som kan ha blågrön färg), och eksemliknande hudutslag.
• Tester för att upptäcka och diagnostisera AML från barndomen kan omfatta följande: fysisk undersökning och historik, komplett blodantal (CBC), perifert blodsmetning, blodkemistudier, röntgen på bröstet, biopsier (benmärg, tumör och / eller lymfkört), cytogenetisk analys, omvänd transkription-polymeras-kedjereaktion, immunofenotypning, molekyltestning och ländryggen.
• Två tester, ryggstickning och / eller biopsi i testiklarna, äggstockarna och / eller huden, kan användas för att bestämma om AML har metastaserat.
• Även om det inte finns något standardiseringssystem för AML för barn, är behandlingen baserad på typen eller subtypen av AML, oavsett om AML har spridit sig utanför benmärgen eller blod, och / eller om sjukdomen är nyligen diagnostiserad, i remission eller är återkommande .
• Återkommande AML är AML som har genomgått behandling men har återkommit (komma tillbaka).
• Det finns sju typer av standardbehandling som används för AML från barndomen och dess besläktade störningar: kemoterapi, strålbehandling, stamcellstransplantation, riktad terapi (t.ex. tyrosinkinasinhibitorterapi, monoklonal antikroppsterapi), annan läkemedelsbehandling (till exempel lenalidomid, arsenik trioxid), vakande väntan (ingen behandling förrän tecken eller symtom uppträder eller förändras), och stödjande vård (till exempel transfusioner, antibiotika, leukaferes).
• Nya typer av behandling finns i kliniska prövningar; de inkluderar biologisk terapi och användning av naturliga mördare celler för att döda leukemiceller.

Childhood Acute Myeloid Leukemia (AML) är en typ av cancer där benmärgen gör ett stort antal onormala blodceller.

Childhood acute myeloid leukemia (AML) är en cancer i blodet och benmärgen. AML kallas också akut myelogen leukemi, akut myeloblastisk leukemi, akut granulocytisk leukemi och akut icke-myfocytisk leukemi. Cancer som är akuta förvärras vanligtvis snabbt om de inte behandlas. Kroniska cancerformer förvärras vanligtvis långsamt.

Leukemi och andra sjukdomar i blodet och benmärgen kan påverka röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar.

Normalt gör benmärgen blodstamceller (omogna celler) som blir mogna blodceller över tid. En blodstamcell kan bli en myeloida stamcell eller en lymfoid stamcell. En lymfoid stamcell blir en vit blodcell.

En myeloida stamcell blir en av tre typer av mogna blodceller:

• Röda blodkroppar som transporterar syre och andra ämnen till alla vävnader i kroppen.
• Vita blodkroppar som bekämpar infektion och sjukdom.
• Trombocyter som bildar blodproppar för att stoppa blödningen.

I AML blir myeloida stamceller vanligtvis en typ av omogna vita blodkroppar som kallas myeloblaster (eller myeloidblaster). Myeloblaster, eller leukemiceller, i AML är onormala och blir inte friska vita blodkroppar. Leukemicellerna kan byggas upp i blodet och benmärgen så att det finns mindre utrymme för friska vita blodkroppar, röda blodkroppar och blodplättar. När detta händer kan infektion, anemi eller lätt blödning uppstå. Leukemicellerna kan spridas utanför blodet till andra delar av kroppen, inklusive centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärgen), hud och tandkött. Ibland bildar leukemiceller en fast tumör som kallas granulocytisk sarkom eller klorom.

Det finns subtyper av AML baserat på vilken typ av blodcell som påverkas. Behandlingen av AML är annorlunda när det är en subtyp som kallas akut promyelocytisk leukemi (APL) eller när barnet har Downs syndrom.

Andra myeloida sjukdomar kan påverka blodet och benmärgen.

Kronisk myelogen leukemi

Vid kronisk myelogen leukemi (CML) blir alltför många benmärgsstamceller en typ av vita blodkroppar som kallas granulocyter. Vissa av dessa benmärgsstamceller blir aldrig mogna vita blodkroppar. Dessa kallas sprängningar. Med tiden tränger granulocyter och sprängningar ut de röda blodkropparna och blodplättarna i benmärgen. CML är sällsynt hos barn.

Juvenil myelomonocytisk leukemi

Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) är en sällsynt barncancer som förekommer oftare hos barn runt 2 år och är vanligare hos pojkar. I JMML blir för många benmärgsstamceller till två typer av vita blodkroppar som kallas myelocyter och monocyter. Vissa av dessa benmärgsstamceller blir aldrig mogna vita blodkroppar. Dessa omogna celler, kallade sprängningar, kan inte göra sitt vanliga arbete. Med tiden tränger myelocyter, monocyter och sprängningar ut de röda blodkropparna och blodplättarna i benmärgen. När detta händer kan infektion, anemi eller lätt blödning uppstå.

Myelodysplastiska syndrom

Myelodysplastiska syndrom (MDS) förekommer mindre ofta hos barn än hos vuxna. I MDS gör benmärgen för få röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar. Dessa blodkroppar kanske inte mognar och kommer in i blodet. Behandlingen för MDS beror på hur lågt antalet röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar är. Med tiden kan MDS bli AML.

Övergående myeloproliferativ störning (TMD) är en typ av MDS. Denna störning i benmärgen kan utvecklas hos nyfödda som har Downs syndrom. Det försvinner vanligtvis på egen hand inom de första tre veckorna av livet. Spädbarn som har Downs syndrom och TMD har en ökad chans att utveckla AML före 3 års ålder.

AML eller MDS kan inträffa efter behandling med vissa cancerläkemedel och / eller strålterapi.

Cancerbehandling med vissa anticancerläkemedel och / eller strålbehandling kan orsaka terapirelaterad AML (t-AML) eller terapirelaterad MDS (t-MDS). Risken för dessa terapirelaterade myeloida sjukdomar beror på den totala dosen av de anticancerläkemedel som används och strålningsdosen och behandlingsområdet. Vissa patienter har också en ärftlig risk för t-AML och t-MDS. Dessa terapirelaterade sjukdomar förekommer vanligtvis inom sju år efter behandlingen, men är sällsynta hos barn.

Riskfaktorerna för barndomen AML, Childhood CML, JMML och MDS är likadana.

Allt som ökar din risk för att få en sjukdom kallas en riskfaktor. Att ha en riskfaktor betyder inte att du får cancer; att inte ha riskfaktorer betyder inte att du inte får cancer. Prata med ditt barns läkare om du tror att ditt barn kan vara i riskzonen. Dessa och andra faktorer kan öka risken för AML för barn, CML för barndom, JMML och MDS:

• Att ha en bror eller syster, särskilt en tvilling, med leukemi.
• Att vara spansktalande.
• Att utsättas för cigarettrök eller alkohol före födseln.
• Har en personlig historia av aplastisk anemi.
• Har en personlig eller familjehistoria av MDS.
• Har en familjehistoria med AML.
• Tidigare behandling med kemoterapi eller strålterapi.
• Att utsättas för joniserande strålning eller kemikalier som bensen.
• Har vissa genetiska störningar, såsom:
  • Downs syndrom.
  • Fanconi anemi.
  • Neurofibromatosis typ 1.
  • Noonan syndrom.
  • Shwachman-Diamond syndrom.

Tecken och symtom på barndom AML, barndom CML, JMML eller MDS inkluderar feber, känsla trött och lätt blödning eller blåmärken.

Dessa och andra tecken och symtom kan orsakas av AML barndom, CML för barn, JMML eller MDS eller av andra tillstånd. Kontakta en läkare om ditt barn har något av följande:

• Feber med eller utan en infektion.
• Nattsvettningar.
• Andnöd.
• Svaghet eller trötthet.
• Lätt blåmärken eller blödning.
• Petechiae (platta, lokala fläckar under huden orsakade av blödning).
• Smärta i benen eller lederna.
• Smärta eller känsla av fullhet under revbenen.
• Smärtsamma klumpar i nacken, underarm, mage, ljumsken eller andra delar av kroppen. I barndomen AML kan dessa klumpar, kallad leukemia cutis, vara blå eller lila.
• Smärtsamma klumpar som ibland är runt ögonen. Dessa klumpar, kallad klorom, ses ibland i barndomen AML och kan vara blågröna.
• Ett eksemliknande hudutslag.

Tecken och symtom på TMD kan innehålla följande:

• Svullnad över hela kroppen.
• Andnöd.
• Problem att andas.
• Svaghet eller trötthet.
• Smärta under revbenen.

Tester som undersöker blod- och benmärgen används för att upptäcka (hitta) och diagnostisera Childhood AML, Childhood CML, JMML och MDS.

Följande tester och procedurer kan användas:

• Fysisk undersökning och historia : En undersökning av kroppen för att kontrollera allmänna tecken på hälsa, inklusive kontroll av tecken på sjukdom, som klumpar eller något annat som verkar ovanligt. En historia av patientens hälsovanor och tidigare sjukdomar och behandlingar kommer också att tas.
• Komplett blodantal (CBC) med differentiell : En procedur där ett blodprov dras och kontrolleras för följande:
  • Antalet röda blodkroppar och blodplättar.
  • Antal och typ av vita blodkroppar.
  • Mängden hemoglobin (proteinet som bär syre) i de röda blodkropparna.
  • Den del av blodprovet som består av röda blodkroppar.
• Perifer blodsmetning : En procedur där ett blodprov kontrolleras med avseende på sprängceller, antalet och typer av vita blodkroppar, antalet blodplättar och förändringar i formen av blodcellerna.
• Studier av blodkemi : En procedur där ett blodprov kontrolleras för att mäta mängden av vissa ämnen som släpps ut i blodet av organ och vävnader i kroppen. En ovanlig (högre eller lägre än normal) mängd av ett ämne kan vara ett tecken på sjukdom.
• Röntgen av bröstet : En röntgenstråle av organ och ben inuti bröstet. En röntgenstråle är en typ av energistråle som kan gå igenom kroppen och på film, vilket gör en bild av områden i kroppen.
• Biopsi : Avlägsnande av celler eller vävnader så att de kan ses under ett mikroskop av en patolog för att kontrollera om det finns tecken på cancer. Biopsier som kan göras inkluderar följande:
  • Benmärgsaspiration och biopsi : Avlägsnande av benmärg, blod och en liten bit bit genom att sätta in en ihålig nål i höftbenet eller bröstbenet.
  • Tumörbiopsi : En biopsi av klorom kan göras.
  • Lymfkörtelbiopsi : Avlägsnande av hela eller delar av en lymfkörtlar.
• Cytogenetisk analys : Ett laboratorietest där celler i ett blodprov eller benmärg ses under ett mikroskop för att leta efter vissa förändringar i kromosomerna. Förändringar i kromosomerna kan inkludera när en del av en kromosom växlas med en del av en annan kromosom, en del av en kromosom saknas eller upprepas, eller en del av en kromosom vänds upp och ner.
  Följande test är en typ av cytogenetisk analys:
  • FISK (fluorescens in situ hybridisering) : En laboratorieteknik som används för att titta på gener eller kromosomer i celler och vävnader. DNA-bitar som innehåller ett fluorescerande färgämne tillverkas i laboratoriet och läggs till celler eller vävnader på en glasrutschbana. När dessa bitar av DNA binder till specifika gener eller områden med kromosomer på objektglaset, lyser de upp när de betraktas under ett mikroskop med ett speciellt ljus.
• Reverstranskriptions-polymeras-kedjereaktionstest (RT-PCR) : Ett laboratorietest där celler i ett vävnadsprov studeras med kemikalier för att leta efter vissa förändringar i generens struktur eller funktion.
• Immunofenotyping : En process som används för att identifiera celler, baserad på antigentyperna eller markörerna på cellens yta, som kan inkludera speciell färgning av blod och benmärgsceller. Denna process används för att diagnostisera subtypen av AML genom att jämföra cancercellerna med normala celler i immunsystemet.
• Molekyltest : Ett laboratorietest för att kontrollera för vissa gener, proteiner eller andra molekyler i ett blodprov eller benmärg. Molekylära tester kontrollerar också för vissa förändringar i en gen eller kromosom som kan orsaka eller påverka risken för att utveckla AML. Ett molekyltest kan användas för att planera behandlingen, ta reda på hur bra behandlingen fungerar eller göra en prognos.
• Lumbal punktering : En procedur som används för att samla ett prov av cerebrospinalvätska (CSF) från ryggraden. Detta görs genom att placera en nål mellan två ben i ryggraden och i CSF runt ryggmärgen och ta bort ett prov av vätskan. Provet av CSF kontrolleras under ett mikroskop för tecken på att leukemiceller har spridit sig till hjärnan och ryggmärgen. Denna procedur kallas också en LP eller ryggkran.

Vissa faktorer påverkar prognos (möjlighet till återhämtning) och behandlingsalternativ.

Prognosen (chans att återhämta sig) och behandlingsalternativ för AML för barn beror på följande:

• Barnets ålder när cancern diagnostiseras.
• Barnets ras eller etniska grupp.
• Huruvida barnet är mycket överviktigt.
• Antal vita blodkroppar i blodet vid diagnos.
• Huruvida AML inträffade efter tidigare cancerbehandling.
• Undertypen av AML.
• Oavsett om det finns vissa kromosom- eller genförändringar i leukemicellerna.
• Huruvida barnet har Downs syndrom. De flesta barn med AML och Downs syndrom kan botas av deras leukemi.
• Huruvida leukemin finns i centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärgen).
• Hur snabbt reagerar leukemin på behandlingen.
• Oavsett om AML är nyligen diagnostiserad (obehandlad) eller har återkommit (kommer tillbaka) efter behandling.
• Längden sedan behandlingen avslutades för AML som har återkommit.

Prognosen och behandlingsalternativen för CML för barn beror på hur länge det har gått sedan patienten diagnostiserades och hur många sprängceller som finns i blodet.

Prognosen (chans att återhämta sig) och behandlingsalternativ för JMML beror på följande:

• Barnets ålder när cancern diagnostiseras.
• Typen av den drabbade genen och antalet gener som har förändrats.
• Hur många röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar finns i blodet.
• Oavsett om JMML är nyligen diagnostiserad (obehandlad) eller har återkommit efter behandling.

Prognosen (chans att återhämta sig) och behandlingsalternativ för MDS beror på följande:

• Huruvida MDS orsakades av tidigare cancerbehandling.
• Hur lågt är antalet röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar.
• Oavsett om MDS är nyligen diagnostiserad (obehandlad) eller har återkommit efter behandling.

När barnets akuta myeloida leukemi (AML) har diagnostiserats görs test för att ta reda på om cancer har spridit sig till andra delar av kroppen.

Följande tester och procedurer kan användas för att bestämma om leukemin har spridit sig:

• Lumbal punktering : En procedur som används för att samla ett prov av cerebrospinalvätska (CSF) från ryggraden. Detta görs genom att placera en nål mellan två ben i ryggraden och i CSF runt ryggmärgen och ta bort ett prov av vätskan. Provet av CSF kontrolleras under ett mikroskop för tecken på att leukemiceller har spridit sig till hjärnan och ryggmärgen. Denna procedur kallas också en LP eller ryggkran.
• Biopsi av testiklar, äggstockar eller hud : Avlägsnande av celler eller vävnader från testiklarna, äggstockarna eller huden så att de kan ses under ett mikroskop för att kontrollera om det finns tecken på cancer. Detta görs endast om något ovanligt med testiklarna, äggstockarna eller huden hittas under den fysiska undersökningen.

Det finns inget standardiseringssystem för barndom AML, Childhood Chronic Myelogenous Leukemia (CML), Juvenile Myelomonocytic Leukemia (JMML) eller Myelodysplastic Syndromes (MDS).

Omfattningen eller spridningen av cancer beskrivs vanligtvis som stadier. Istället för stadier baseras behandling av AML för barndom, CML för barndom, JMML och MDS på ett eller flera av följande:

• Typ av sjukdom eller subtyp av AML.
• Huruvida leukemi har spridit sig utanför blod och benmärg.
• Oavsett om sjukdomen är nyligen diagnostiserad, i remission eller återkommande.

Nyligen diagnostiserad barndom AML

Nyligen diagnostiserad AML barndom har inte behandlats förutom att lindra tecken och symtom som feber, blödning eller smärta, och något av följande är sant:

• Mer än 20% av cellerna i benmärgen är sprängningar (leukemiceller).

eller

• Mindre än 20% av cellerna i benmärgen är sprängningar och det är en specifik förändring i kromosomen.

Barndom AML i remission

I barndomen AML i remission har sjukdomen behandlats och följande är sanna:

• Det fullständiga blodantalet är nästan normalt.
• Mindre än 5% av cellerna i benmärgen är sprängningar (leukemiceller).
• Det finns inga tecken eller symtom på leukemi i hjärnan, ryggmärgen eller andra delar av kroppen.

Återkommande barndom akut myeloisk leukemi

Återkommande akut myelooid leukemi (AML) hos barn har återkommit (kommer tillbaka) efter att den har behandlats. Cancern kan komma tillbaka i blodet och benmärgen eller i andra delar av kroppen, till exempel centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärgen).

Det finns olika typer av behandling för barn med akut myeloid leukemi (AML), kronisk myelogen leukemi (CML), juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) eller myelodysplastiska syndrom (MDS).

Olika typer av behandlingar finns tillgängliga för barn med AML, CML, JMML eller MDS. Vissa behandlingar är standard (den för närvarande använda behandlingen), och andra testas i kliniska studier. En klinisk behandlingsstudie är en forskningsstudie som är avsedd att förbättra aktuella behandlingar eller få information om nya behandlingar för patienter med cancer. När kliniska prövningar visar att en ny behandling är bättre än standardbehandlingen, kan den nya behandlingen bli standardbehandlingen.

Eftersom cancer hos barn är sällsynt bör deltagande i en klinisk prövning övervägas. Vissa kliniska prövningar är endast öppna för patienter som inte har börjat behandlingen.

Behandling planeras av ett team av vårdgivare som är experter på att behandla leukemi hos barn och andra sjukdomar i blodet.

Behandlingen kommer att övervakas av en pediatrisk onkolog, en läkare som är specialiserad på behandling av barn med cancer. Den pediatriska onkologen arbetar med andra sjukvårdsleverantörer som är experter på att behandla barn med leukemi och som är specialiserade på vissa medicinområden. Dessa kan innehålla följande specialister:

• Barnläkare.
• Hematolog.
• Medicinsk onkolog.
• Barnkirurg.
• Strålning onkolog.
• Neurolog.
• Neuropatologen.
• Neuroradiologist.
• Barnsjuksköterska specialist.
• Socialarbetare.
• Rehabiliteringsspecialist.
• Psykolog.

Vissa cancerbehandlingar orsakar biverkningar månader eller år efter att behandlingen har avslutats.

Regelbundna uppföljningsprov är mycket viktiga. Vissa cancerbehandlingar orsakar biverkningar som fortsätter eller visas månader eller år efter att cancerbehandlingen har avslutats. Dessa kallas seneffekter. Sena effekter av cancerbehandling kan inkludera:

• Fysiska problem.
• Förändringar i humör, känslor, tänkande, lärande eller minne.
• Andra cancerformer (nya typer av cancer).

Vissa sena effekter kan behandlas eller kontrolleras. Det är viktigt att föräldrar till barn som behandlas för AML eller andra blodsjukdomar pratar med sina läkare om effekterna cancerbehandling kan ha på deras barn.

Behandlingen av barndomen AML har vanligtvis två faser.

Behandlingen av AML barndom sker i faser:

• Induktionsterapi: Detta är den första fasen av behandlingen. Målet är att döda leukemicellerna i blodet och benmärgen. Detta sätter leukemi i remission.
• Konsoliderings- / intensifieringsterapi: Detta är den andra fasen av behandlingen. Det börjar när leukemin är i remission. Målet med terapin är att döda alla kvarvarande leukemiceller som kanske inte är aktiva men som kan börja växa igen och orsaka återfall.

Behandling som kallas centrala nervsystemet (CNS) fristadsterapi kan ges under induktionsfasen av terapin. Eftersom standarddoser av kemoterapi kanske inte når leukemiceller i CNS (hjärnan och ryggmärgen), kan cellerna hitta fristad (dölja) i CNS. Intratekal kemoterapi kan nå leukemiceller i CNS. Det ges för att döda leukemicellerna och minska risken att leukemin kommer att återkomma (komma tillbaka). CNS-fristadsterapi kallas också CNS-profylax.

Sju typer av standardbehandling används för Childhood AML, Childhood CML, JMML eller MDS.

Kemoterapi

Kemoterapi är en cancerbehandling som använder läkemedel för att stoppa tillväxten av cancerceller, antingen genom att döda cellerna eller genom att hindra dem från att delas. När kemoterapi tas via munnen eller injiceras i en ven eller muskel, kommer läkemedlen in i blodomloppet och kan nå cancerceller i hela kroppen (systemisk kemoterapi). När kemoterapi placeras direkt i cerebrospinalvätskan (intratekal kemoterapi), ett organ eller en kroppshålighet som buken, påverkar läkemedlen främst cancerceller i dessa områden (regional kemoterapi). Kombinationskemoterapi är behandling som använder mer än ett läkemedel mot cancer.

Hur kemoterapin ges beror på vilken typ av cancer som behandlas.

I AML kan leukemiceller sprida sig till hjärnan och / eller ryggmärgen. Kemoterapi som ges genom mun eller ven för att behandla AML kanske inte passerar blod-hjärnbarriären för att komma in i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen. Istället injiceras kemoterapi i det vätskefyllda utrymmet för att döda leukemiceller som kan ha spridit sig där (intratekal kemoterapi).

Strålterapi

Strålterapi är en cancerbehandling som använder högenergi röntgenstrålar eller andra typer av strålning för att döda cancerceller eller hindra dem från att växa. Det finns två typer av strålterapi:

• Extern strålterapi använder en maskin utanför kroppen för att skicka strålning mot cancer.
• Intern strålbehandling använder ett radioaktivt ämne som är förseglat i nålar, frön, ledningar eller katetrar som placeras direkt i eller i närheten av cancer.

Hur strålbehandlingen ges beror på typen av cancer som behandlas. I barndomen AML kan extern strålbehandling användas för att behandla ett klorom som inte svarar på kemoterapi.

Stamcellstransplantation

Stamcelltransplantation är ett sätt att ge kemoterapi och ersätta blodbildande celler som är onormala eller förstörda av cancerbehandlingen. Stamceller (omogna blodceller) avlägsnas från blodet eller benmärgen hos patienten eller en givare och fryses och lagras. När kemoterapin är klar tinas de lagrade stamcellerna och ges tillbaka till patienten genom en infusion. Dessa återfuserade stamceller växer in i (och återställer) kroppens blodceller.

Riktad terapi

Riktad terapi är en typ av behandling som använder läkemedel eller andra ämnen för att identifiera och attackera specifika cancerceller utan att skada normala celler. Typer av riktad terapi inkluderar följande:

• Tyrosinkinasinhibitorterapi : Tyrosinkinasinhibitor (TKI) terapi blockerar signaler som behövs för att tumörer ska växa. TKI blockerar enzymet (tyrosinkinas) som får stamceller att bli mer vita blodkroppar (granulocyter eller sprängningar) än kroppen behöver. TKI kan användas tillsammans med andra cancerläkemedel som adjuvansbehandling (behandling som ges efter den första behandlingen, för att minska risken för att cancer kommer tillbaka).
  • Imatinib är en typ av TKI som är godkänd för att behandla barns CML.
  • Sorafenib, dasatinib och nilotinib studeras vid behandling av leukemi från barn.
• Monoklonal antikroppsterapi : Monoklonal antikroppsterapi använder antikroppar tillverkade på laboratoriet, från en enda typ av immunsystemcell. Dessa antikroppar kan identifiera ämnen på cancerceller eller normala ämnen som kan hjälpa cancerceller att växa. Antikropparna fäster vid ämnena och dödar cancercellerna, blockerar deras tillväxt eller hindrar dem från att spridas. Monoklonala antikroppar ges genom infusion. De kan användas ensamma eller för att transportera läkemedel, toxiner eller radioaktivt material direkt till cancerceller.
  • Gemtuzumab är en typ av monoklonal antikropp som används vid behandling av en subtyp av AML som kallas akut promyelocytisk leukemi (APL). Gemtuzumab är inte tillgängligt i USA om inte särskilt godkännande ges. Monoklonala antikroppar kan användas med kemoterapi som adjuvansbehandling.
• Proteasom-hämmarterapi : Proteasom-hämmare bryter ner proteiner i cancerceller och dödar dem.
  • Bortezomib är en proteasomhämmare som används för att behandla barndomen APL.

Annan läkemedelsbehandling

Lenalidomid kan användas för att minska behovet av transfusioner hos patienter som har myelodysplastiska syndrom orsakade av en specifik kromosomförändring.

Arseniktrioxid och all-trans retinsyra (ATRA) är läkemedel mot cancer som dödar leukemiceller, stoppar leukemicellerna från att delas eller hjälper leukemicellerna att mogna till vita blodkroppar. Dessa läkemedel används vid behandling av akut promyelocytisk leukemi.

Väckande väntar

Den vaksamma väntan övervakar noga patientens tillstånd utan att ge någon behandling tills tecken eller symtom uppträder eller förändras. Det används ibland för att behandla MDS eller TMD.

Stödjande vård

Stödjande vård ges för att minska problemen som orsakas av sjukdomen eller dess behandling. Stödjande vård kan innehålla följande:

• Transfusionsterapi: Ett sätt att ge röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar för att ersätta blodkroppar förstörda av sjukdomar eller cancerbehandling. Blodet kan doneras från en annan person eller så kan det ha tagits från patienten tidigare och lagras tills det behövs.
• Läkemedelsbehandling, såsom antibiotika eller svampdödande medel.
• Leukaferes: En procedur där en speciell maskin används för att ta bort vita blodkroppar från blodet. Blod tas från patienten och läggs genom en blodcellsseparator där de vita blodkropparna tas bort. Resten av blodet återförs sedan till patientens blodomlopp.

Nya behandlingstyper testas i kliniska prövningar.

Detta sammanfattande avsnitt beskriver behandlingar som studeras i kliniska prövningar. Det kanske inte nämner varje ny behandling som studeras.

Biologisk terapi

Biologisk terapi är en behandling som använder patientens immunsystem för att bekämpa cancer. Ämnen tillverkade av kroppen eller tillverkade i ett laboratorium används för att öka, rikta eller återställa kroppens naturliga försvar mot cancer. Denna typ av cancerbehandling kallas också bioterapi eller immunterapi.

Naturliga mördarceller (NK) är en typ av biologisk terapi. NK-celler är vita blodkroppar som kan döda tumörceller. Dessa kan tas från en givare och ges till patienten genom infusion för att döda leukemiceller.

Patienter kanske vill tänka på att delta i en klinisk prövning.

För vissa patienter är det bästa behandlingsvalet att delta i en klinisk prövning. Kliniska studier är en del av cancerforskningsprocessen. Kliniska studier görs för att ta reda på om nya cancerbehandlingar är säkra och effektiva eller bättre än standardbehandlingen.

Många av dagens standardbehandling för cancer är baserade på tidigare kliniska prövningar. Patienter som deltar i en klinisk prövning kan få standardbehandlingen eller vara bland de första som får en ny behandling.

Patienter som deltar i kliniska studier hjälper också till att förbättra hur cancer behandlas i framtiden. Även när kliniska prövningar inte leder till effektiva nya behandlingar, svarar de ofta på viktiga frågor och hjälper till att utveckla forskningen.

Patienter kan gå in i kliniska prövningar före, under eller efter att de har börjat sin cancerbehandling.

Vissa kliniska studier inkluderar endast patienter som ännu inte har fått behandling. Andra studier testar behandlingar för patienter vars cancer inte har blivit bättre. Det finns också kliniska prövningar som testar nya sätt att stoppa cancer från att återkomma (komma tillbaka) eller minska biverkningarna av cancerbehandling.

Kliniska prövningar äger rum i många delar av landet.

Uppföljningstester kan behövas.

Några av de tester som gjordes för att diagnostisera cancer eller för att ta reda på cancerstadiet kan upprepas. Vissa test upprepas för att se hur bra behandlingen fungerar. Beslut om att fortsätta, ändra eller stoppa behandlingen kan baseras på resultaten av dessa tester.

Vissa av testerna kommer att fortsätta att göras då och då efter att behandlingen har avslutats. Resultaten av dessa tester kan visa om ditt barns tillstånd har förändrats eller om cancern har återkommit (komma tillbaka). Dessa tester kallas ibland uppföljningstester eller kontroller.

Behandlingsalternativ för barndom akut myeloisk leukemi, kronisk myelogen leukemi hos barn, myelomonocytisk leukemi hos barn och myelodysplastiska syndrom

Nyligen diagnostiserad barndom akut myeloisk leukemi

Behandling av nyligen diagnostiserad akut myelooid leukemi hos barn kan innehålla följande:

• Kombination av kemoterapi plus behandling med centrala nervsystemet med intratekal kemoterapi.
• En klinisk studie som jämför olika kemoterapimetoder (doser och behandlingsscheman).
• En klinisk prövning av kombinationskemoterapi och målinriktad terapi med en proteasominhibitor eller en tyrosinkinasinhibitor med eller utan stamcellstransplantation.

Behandling av nyligen diagnostiserad akut leukemi i barndomen med en granulocytisk sarkom (klorom) kan omfatta kemoterapi med eller utan strålbehandling.

Behandlingen av terapirelaterad AML är vanligtvis densamma som för nyligen diagnostiserad AML följt av stamcellstransplantation.

Barn med nyligen diagnostiserat barndom AML och Downs syndrom

Behandling av akut myelooid leukemi (AML) hos barn i åldern 4 år eller yngre som har Downs syndrom kan innehålla följande:

• Kombination av kemoterapi plus behandling med centrala nervsystemet med intratekal kemoterapi.

Behandling av AML hos barn äldre än 4 år som har Downs syndrom kan vara samma som behandling för barn utan Downs syndrom.

Barndoms akut myeloisk leukemi vid remission

Behandling av akut myelooid leukemi från barndomen (AML) under remissionsfasen (konsoliderings- / intensifieringsbehandling) beror på subtypen av AML och kan innehålla följande:

• Kombination kemoterapi.
• Högdoskemoterapi följt av stamcellstransplantation med blodstamceller från en givare.
• En klinisk prövning av kemoterapi följt av en infusion av naturliga mördare celler.
• En klinisk prövning av kombinationskemoterapi och målinriktad terapi med en proteasominhibitor eller en tyrosinkinasinhibitor med eller utan stamcellstransplantation.

Återkommande barndom akut myeloisk leukemi

Behandling av återkommande akut myelooid leukemi (AML) hos barn kan innehålla följande:

• Kombination kemoterapi.
• Kombination av kemoterapi och stamcellstransplantation.
• En andra stamcellstransplantation.
• En klinisk studie av kombinationer av nya läkemedel mot cancer, nya biologiska medel och stamcellstransplantation med olika källor till stamceller.

Behandling av återkommande AML hos barn med Downs syndrom är kemoterapi. Det är inte klart om stamcellstransplantation efter kemoterapi är till hjälp vid behandling av dessa barn.

Akut promyelocytisk leukemi

Behandling av akut promyelocytisk leukemi kan inkludera följande:

• All-trans retinsyra (ATRA) plus kemoterapi.
• Arseniktrioxidterapi.
• Centralt nervsystem sanctuary terapi med intratekal kemoterapi.

Återkommande akut promyelocytisk leukemi

Behandling av återkommande akut promyelocytisk leukemi kan inkludera följande:

• All-trans retinsyra-terapi (ATRA) plus kemoterapi.
• Arseniktrioxidterapi.
• Riktad behandling med en monoklonal antikropp (gemtuzumab), om speciellt godkännande ges.
• Stamcellstransplantation med hjälp av blodstamceller från patienten eller en givare.

Kronisk myelogen leukemi hos barn

Behandling av kronisk myelogen leukemi hos barn kan innehålla följande:

• Riktad terapi med en tyrosinkinashämmare (imatinib).
• En klinisk prövning av riktad terapi med andra tyrosinkinashämmare.

För patienter vars sjukdom inte svarar på behandling med imatinib eller vars sjukdom kommer tillbaka efter behandlingen kan behandlingen innehålla följande:

• Stamcellstransplantation med hjälp av blodstamceller från en givare.
• En klinisk prövning av riktad terapi med andra tyrosinkinashämmare.

Juvenil myelomonocytisk leukemi

Behandling av juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) kan inkludera följande:

• Kombinationskemoterapi följt av stamcellstransplantation. Om JMML återkommer efter stamcellstransplantation kan en andra stamcellstransplantation göras.

Myelodysplastiska syndrom

Behandling av myelodysplastiska syndrom (MDS) kan inkludera följande:

• Vakta väntan.
• Stamcellstransplantation med hjälp av blodstamceller från en givare.
• Kombination kemoterapi.
• Lenalidomide-terapi.
• En klinisk prövning av stamcellstransplantation med lägre doser av kemoterapi.
• En klinisk prövning av ett nytt läkemedel mot cancer eller målinriktad terapi.

Om MDS blir akut myeloid leukemi (AML), kommer behandlingen att vara densamma som behandling för nyligen diagnostiserad AML.

Behandling av terapirelaterat MDS är vanligtvis samma som för nyligen diagnostiserad AML, följt av stamcellstransplantation.

Övergående myeloproliferativ störning (TMD), en typ av MDS, försvinner vanligtvis på egen hand. För TMD som inte försvinner på egen hand kan behandling omfatta följande:

• Transfusionsterapi.
• Leukaferes.
• Kemoterapi.