Diabetes Cure Talk: Forskningsuppdateringar från ADA 2016

Vi hämtar fortfarande andan efter den amerikanska diabetesföreningens enorma 76: e vetenskapliga konferenskonferens i New Orleans, där diabetesteknik och behandlingar och annan vetenskap tog centrum. Så vad sägs om botemedelsforskning, kanske du frågar?

Tyvärr, ingen bot än.

Men ämnet var verkligen rört med lite spänning - särskilt i ljuset av de senaste rubrikerna om steg framåt i biologiska metoder för att avsluta diabetes för en gång för alla.

Vi såg en handfull affischpresentationer på # 2016ADA som pratade med denna utveckling, men det är inte lätt att övervaka exakt hur mycket "cure talk" faktiskt ägde rum i år. Om du söker i listan över hundratals ADA-vetenskapabstrakt för ordet "botemedel" visas bara ungefär 18 affischer, men för att vara exakt måste du inkludera specifika termer som "islet" eller "beta" och sedan läsa igenom gallerian.

Efter ADA nådde vi ut till några av de mer framstående forskarna som tenderar att uppmärksamma när Cure Talk någonsin kommer upp. Här är vad som finns på vår radar, från och med denna mittpunkt i juni 2016:

Insulinfri, tack vare DRI

I år är det stort för Diabetes Research Institute (DRI) i Miami, eftersom det markerar 10-årsjubileum av tre PWD som har blivit väsentligen "botad" och förbli insulinfria efter att ha fått öltransplantationer för ett decennium sedan.

Och med DRI: s BioHub (ett bioenginerat "miniorgan" som efterliknar den ursprungliga bukspottkörteln) sparkar i full kraft förra året, lägger forskargruppen till antalet "insulinfri" framgång berättelser.

Precis som den stora ADA-konferensen blev igång, slog nyheten att en 41-årig italiensk man diagnostiserad med typ 1 för fyra årtionden sedan hade varit väsentligen botad och nu var insulinfri, baserat på BioHub-protokollet som spetsats av forskare från DRI-stiftelsen. Pressmeddelandet med titeln "Första typ 1-diabetespatient i Europa är fri från insulinbehandling" är värt att läsa.

Att leda till att forskning är tre italienska forskare: Dr. Federico Bertuzzi, som är chef för Islet Transplant Program; Dr. Mario Marazzi från vävnadsterapienheten; och Dr. Luciano De Carlis, chef för allmän kirurgi och transplantation.

Dr. Camillo Ricordi, direktör för DRI och professor i biomedicinsk teknik vid University of Miami, säger att institutet är mycket upphetsad över det "lovande steget framåt" i Europa, eftersom det bekräftar resultaten de uppnådde med sin första patient, Wendy Peacock, behandlade i USA med samma protokoll i augusti förra året.

Efter Wendys framgångsrika BioHub-transplantation delade DRI protokollet med internationella forskare.Den nyare forskningen validerar de första resultaten och bekräftar att DRI-processen fungerar.

Dessa två PWDs går med de tre andra D-peepsna som i huvudsak har botats genom DRI: s arbete, som har genomgått övertransplantationer för 10 år sedan.

Tillgången är naturligtvis en stor fråga och för få isletransplantationer händer, enligt Dr Ricordi, som talade om detta i en presentation hos ADA.

Bland de faktorer som begränsar åtkomsten: total kostnad för proceduren och behandlingar, kravet på systemisk kronisk immunosuppression, för lite globalt samarbete, brist på försäkringsersättning och blockerad patentanslutning till droger.

Vad är nästa? Dr. Ricordi säger att en ny klinisk prövning är i de sista planeringsstadierna, kallad Diabetes Islet Preservation Immune Treatment (DIPIT). Det syftar till att stoppa den autoimmuna attacken och bevara islet-funktionen. Denna försök kommer att utföras på flera centra för att påskynda tidslinjen, hastighetsinsamlingsdata och övervaka framsteg.

DRI har också fokuserat på att utveckla ett pålitligt och rikligt utbud av insulinproducerande celler eller regenerera kroppens befintliga celler. Drs. Juan Dominguez-Bendala och Ricardo Pastori och deras team publicerade kritiska data det senaste året på resultat med hjälp av en enda FDA-godkänd agent, BMP-7, för att omvandla icke-endokrin vävnad i bukspottkörteln till insulinproducerande celler. Deras arbete representerar första gången detta har uppnåtts utan användning av någon genetisk manipulation.

Vi hör att DRI planerar att vara värd för en session på CWD Friends For Life Conference den 6 juli, diskutera sina kliniska prövningar och arbete. Insulinfri Wendy Peacock kommer att finnas där, tillsammans med en av öletransplanterade patienter från mer än ett årtionde sedan, Chris Schuh. Dr. Juan Dominguez-Bendala kommer också att presentera de resultat som uppnåddes under det gångna året med BMP-7, liksom annan ölfokuserad forskning.

BCG Vaccine Research av Dr. Denise Faustman

För ett år sedan rapporterade vi att Dr. Denise Faustman i Massachusetts äntligen var redo att starta den andra fasen av hennes kliniska forskning om ett möjligt vaccin för att bota diabetes.

För de som inte känner till Dr. Faustmans arbete har hon länge studerat något som kallas BCG (Bacillus Calmette Guerin), ett generiskt vaccin som har funnits i nästan ett sekel och var ursprungligen utformat för att bekämpa tuberkulos (TB). Tanken: Att öka BCG kan stoppa bukspottkörteln från att döda beta-celler, så att de som drabbas av diabetes kan regenerera dessa insulinbildande celler. Hon gjorde en banbrytande upptäckt hos möss 2001, men kunde inte initialt replikera det, och hennes forskning har sparkat av ett firestorm av kontroverser mellan det medicinska samfundet och forskningsorgan som tvivlade på hennes inställning.

Hon avslutade fas I av hennes forskning 2010, och förra året var hon redo att fortsätta till fas II.

Högst

nyligen ADA, hade Dr. Faustman två vetenskapliga affischer (1072-P och 1290-P) på display som visar uppdateringar på hennes arbete.Vi anslöt oss till henne efter NOLA-evenemanget, och hon berättade att hennes arbete fortsätter framåt framgångsrikt.

Den stora uppdateringen : 120 av totalt 150 patienter från första försöket är inskrivet i denna fas II-prövning och 75 av dessa PWD har fått minst en dos BCG.

I denna försök är de multidoserande BCG eller en placebo i långvarig typ 1 som har bott med detta tillstånd i 15-20 år. Deltagarna får antingen 6 vaccinations- eller placebodoser under den femåriga, FDA-godkända testen.

Dr. Faustman tittar på A1C som den primära ändpunkten, som mäter rättens framgång baserat på den mängd som A1C faller.

Vi vet att det finns ett stort tryck för att se bortom A1C i kliniska prövningar och regleringsprocesser. När vi frågade Dr. Faustman om den här punkten i samband med hennes forskning noterade hon att hennes team mäter mer än sju biomarkörer som inkluderar C-Peptid och Tregs (T-regulatoriska celler), men den viktigaste biomarkören för godkännande av läkemedel förblir A1C .

"Många människor ser bortom A1C eftersom en generation av typ 1-försök (och miljarder dollar) misslyckades med att uppfylla A1C-ändpunkten och de tycker att det inte är möjligt. Det är som att flytta målinläggen. Vi sparkar i huvudsak målinställningarna där de är nu och bygger på långvarig uppföljning i BCG-prövningar runt om i världen, förbli vi hoppfulla ", säger hon.

Faustman påpekar också att flera andra BCG-prövningar pågår globalt , alltifrån att utvärdera förebyggande hos nyfödda till läkemedelsförsök med MS-patienter som händer i Italien. Det är allt viktigt relaterat arbete, och forskarna är i kontakt och delar sina fynd för att bättre avgöra hur BCG fungerar.

Det kommer givetvis var lite tid innan vi hör några resultat från hennes femåriga försök. Men nästa år säger Faustman att hennes team kommer att presentera data från den långsiktiga fas 1-uppföljningen, som kommer att ha genomförts i sju år då och visar år av viktiga uppföljningsdata. Hennes forskning kvarstår i fundraising mode och hon har höjt 20 miljoner dollar hittills. Faustman säger att hennes team också letar efter fler studiefrivilliga som kan ansluta sig till dem via webbplatsen FaustmanLab. org.

ADAs Vägen till Stop Dia betes

En session hos ADA innehöll en handfull forskare som arbetar som en del av det pågående bidragsfinansierade, prestigefyllda pathway to stop diabetesprogrammet. Bland dem var Dr Thomas Delong, en forskare i Colorado som också bor med T1D och som vi intervjuade om sitt arbete tidigare i år. Thomas studerar kroppens immunsystemattacker och hur beta-celler förstörs, i hopp om att förstå varför det händer och vad som kan göras för att förhindra det.

Andra behandlingsrelaterade forskning

Som nämnts fanns det en handfull andra affischer hos ADA som direkt behandlade botemedel. D-blogga Josep Levy delade några perspektiv på vad han såg och hörde, och hans inlägg är värt att kolla.

Fortfarande blir allt detta härdande tal ofta förvrängt och överhypet, jag.e. medierna rubriker som dessa:

"Diabetiska stamceller just omvandlades till insulinframkallande celler" (historia här)

"Forskare hittar botemedel mot typ 2-diabetes hos gnagare, vet inte hur det arbeten "

" Probiotics a Diabetes Cure "En fantastisk forskning som du borde se"

Ändå är vi försiktigt optimistiska tack vare framsteg som nämns ovan och annat allvarligt arbete mot en botemedel, inklusive: JDRF och ViaCyte:

Tidigare denna månad släppte JDRF en video med orgens överordnade tjänsteman Aaron Kowalski, som är en kollega typ 1 själv, och erbjuder uppdateringar om botemedelsrelaterad forskning. Detta inkluderar ViaCyte-enheten som visar ett preliminärt löfte om att vrida föregångare av bukspottkörtelceller till insulinproducerande sådana som kan klara immunförsvaret som leder till typ 1. D-Research Connection:

Du kan lära dig om ett antal Andra mindre, mindre kända bota forskningsprojekt via Diabetes Research Connection och dess online nav för crowdfunding för botemedelskunskap - som bara är ett utdrag av alla ansträngningar som pågår runt om i världen.

Oavsett vad som kommer nästa måste vi förlänga ett stort tack till forskarna som gör denna forskning, som har investerat sig i att göra skillnad för PWDs överallt. Ansvarsfraskrivelse

: Innehåll skapat av Diabetes Mine-laget. För mer information klicka här.

Ansvarsbegränsning

Detta innehåll skapas för Diabetes Mine, en konsumenthälsoblog som fokuserar på diabetesområdet. Innehållet är inte medicinskt granskat och följer inte Healthlines redaktionella riktlinjer. För mer information om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vänligen klicka här.