Aaron Kowalski diskuterar hur JDRF utvecklar

Dr. Aaron Kowalski gick till JDRF för Juvenile Diabetes Research Foundation för några år sedan som strategisk forskningschef och ledde organisationens spännande artificiella bukspottkörtelprojekt - ett initiativ med flera miljoner dollar för att påskynda utvecklingen av en automatiserad insulinleverans med sluten slinga systemet." I denna roll arbetar han nu med mer än 20 företag som skapar ny diabetesteknik för att förbättra blodsockerkontrollen hos personer med diabetes. Förutom att han är en otroligt smart och personlig kille, har han också den fulla passionen för dessa saker som bara kan komma från att leva med diabetes själv. Aaron och hans bror Stephen diagnostiserades båda med diabetes typ 1 som barn och har levt med den i över 22 respektive 29 år. Han var vänlig nog att dela med mig i slutet av slutet av året och läsarna av DiabetesMine. com .

JDRF startades med fokus på härdningsspecifik forskning, så hur kom det artificiella pankreasprojektet?

JDRF: s uppdrag har inte förändrats alls: att bota diabetes och dess komplikationer genom stöd av forskning. JDRF-artificiella bukspottkörtelprojektet uppstod på grund av potentialen för en artificiell pankreas för att minska risken för komplikationer och öka sannolikheten för framgången med botemedel som fokuserar på immunsvaret som orsakar diabetes och transplantationen och regenereringen av insulinproducerande ölceller.

Som ni vet finns det omfattande undersökningar som visar att god glukoskontroll hindrar diabeteskomplikationer. men de flesta med diabetes har mycket svårt att uppnå det. Faktum är att en nyligen genomförd studie visade att även intensivt hanterade människor - gjorde nio fingersticktest dagligen - tillbringade mindre än 30% av dagen i ett målglukosområde (70-180 mg / dL). På samma sätt fann den NIH-finansierade DirecNet att barn med en genomsnittlig A1c på 6,8% - vilket är uppenbarligen bra - spenderar nästan 9 timmar per dag över 180 mg / dL! Ta dessa resultat, och kom ihåg att den genomsnittliga A1c i USA idag är över 8%. Detta säger till mig att om ett nyckelmål är att förhindra komplikationer, behöver vi bättre verktyg för att hjälpa personer med diabetes att uppnå en stabil glukoskontroll. Plus, en av de främsta orsakerna till att personer med diabetes upplever hyperglykemi (högt blodsocker) är hypoglykemi (lågt blodsocker). Om vi ​​inte behövde oroa oss för att bli låg, kunde vi injicera mer och mer insulin tills blodsockernivån var rätt. Som ni vet är det inte just nu. Bara lite för mycket insulin vid fel tid kan orsaka en allvarlig låg. Dessa nya tekniker har potential att hjälpa till med både högt och lågt blodsocker, vilket skulle vara ett första.

En artificiell bukspottkörtel har inte bara potential att hjälpa till med glukoskontroll.Som ni vet är

en av de svåraste delarna av att leva med diabetes den konstanta psykiska bördan

24/7/365. Hur mycket äter jag? Ska jag ha en sömn mellan måltiderna? Varför är mitt blod

socker högt / lågt nu? Hur många kolhydrater? Etc … Den här enheten kan lindra vissa eller de flesta

av den psykiska bördan av diabetes, som jag tror skulle vara enorm från en livskvalitetskvalitet.

Slutligen tror vi att en artificiell bukspottkörtel hjälper oss att nå vårt yttersta mål tidigare: en biologisk botemedel som gör att vi kan gå helt borta från diabetes. Vi vet att högt blodsocker är dåligt för celler - särskilt celler som är känsliga eller i fara, såsom transplanterade eller regenererade betaceller hos en person med diabetes. Den snäva metaboliska kontrollen som en artificiell bukspottkörteln skulle ge kommer att möjliggöra botemedel som syftar till att bibehålla beta cellmassa eller återställa normalt blodsocker genom transplantationer eller regenerering, för att vara effektivare. Jag tror att vi kommer att se framgångsrika kombinationer av mekanisk artificiell bukspottkörtelteknik och biologiska metoder i kliniska prövningar inom en snar framtid.

Vilka är dina personliga mål för att utveckla AP-projektet?

Jag gick med i JDRF hösten 2004 och arbetade inom området för diabetiska komplikationer. Min bakgrund ligger i molekylärbiologi och biokemi och min motivation var att göra en inverkan på ett område som har påverkat min familj avsevärt. Både min bror och jag har bott med typ 1-diabetes sedan vi var barn. Min bror Steve (som är 2 ½ år yngre än mig) diagnostiserades när han var 3 och jag diagnostiserades när jag var 13. Hypoglykemi hade en mycket stor och regelbunden inverkan på oss under åren. Tyvärr.

Steve är mycket hypo-omedvetna och har följaktligen tillbringat en stor tid på att besöka akutmottagningarna på New Jersey sjukhus där vi bodde. Tanken att ett mekaniskt system skulle kunna hjälpa honom att förhindra många av dessa händelser var en dröm för vår familj. Vi har redan båda tillgång till kontinuerlig glukosövervakningsteknik. Båda våra erfarenheter med enheterna har varit fantastiska. Med det sagt är mitt främsta mål att få automatisering till systemet - för att stänga slingan. Så fantastiskt som CGM har varit, det finns fortfarande begränsningar - diabetes är fortfarande svår - och automation tror jag är ett uppnåeligt mål. Vi har visat detta i studier på ett antal av JDRF artificiella pankreasprojektets forskningsplatser. Målet är att översätta denna forskning till ett system som är tillgängligt för alla personer med diabetes att dra nytta av.

Hur är JDRF som en organisation "förändring med tiden"?

Det viktigaste som JDRF gör är att kontinuerligt fokusera på att driva vetenskapens takt som leder till ett botemedel genom att flytta forskning från grundläggande akademisk upptäckt till utveckling av behandlingar och potentiella botemedel. Och vi fokuserar alltmer på de luckor som för närvarande finns i rörledningen för att ta dessa idéer och grundläggande forskningsresultat och översätta dem till droger, behandlingar och produkter som är tillgängliga för personer med typ 1-diabetes.

Det finns några få tecken på framsteg i detta avseende. Till exempel har vi dramatiskt ökat antalet mänskliga kliniska prövningar inom alla forskningsområden som vi finansierar. I början av årtiondet inkluderade den vetenskap vi finansierade kanske fem mänskliga kliniska prövningar. Idag, som ett resultat av ett intensivt fokus på att utveckla det som vi kallar botemedelsterapi under det senaste halva decenniet, finansierar vi nu mer än 30 mänskliga kliniska prövningar.

Ett annat tydligt tecken på framsteg är vår förmåga att fylla luckor i den kliniska utvecklingsrörledningen genom att bilda partnerskap med industrin, vanligtvis små företag, för att hjälpa till att påskynda de behandlingar som marknadsförs för människor med alla stadier av diabetes. Vi har samarbetat med mer än 20 småföretag som är involverade i bioteknik, genetik, immunologi, transplantation och förnyelse som har produkter och behandlingar i tidiga skeden. Produkter som behöver finansieringskoncept som inte är tillgängliga från stora läkemedelsföretag eller riskkapitalföretag. Genom att ta på sig denna roll har vår strategi varit att "riskera" den kliniska prövningsundersökningen av dessa behandlingsbehandlingar på tidigt stadium för att kunna leda dem genom rörledningen till det stadium där ett stort företag skulle vara villigt att hämta dem, ta dem genom storskaliga försök som behövs för godkännande av FDA och kommersialisera dem. Vi har redan haft två framgångsberättelser: bara i oktober två små bioteknikföretag för vilka vi hjälpte till att finansiera kliniska stigningar på tidigt stadium för läkemedel som förhindrar utvecklingen av diabetes hos nyanställda patienter, tecknade partnerskap med större diabetesföretag att bära dessa produkter genom sista stadier av testning och göra dem allmänt tillgängliga på marknaden.

Vad är några av de hetaste företagen som är involverade, och varför?

Vi är för närvarande inblandade i genomförbarhetsstudier med ett antal utmärkta diabetesföretag. JDRF-finansierade utredare använder Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic och Smiths-enheter. Vårt mål är att se en blomstrande marknad där flera företag utvecklar enastående teknologier som hjälper människor med diabetes att uppnå bättre resultat. Dessutom vill vi ha en miljö där forskning kring bättre och bättre (mindre, mer praktiska, effektivare, etc …) system är belönat så att alla med diabetes har en chans att dra nytta av.

Vad var några av de största milstolparna 2007 - för JDRF, och även för området för diabetesbehandling i det hela taget?

Det framgår klart att de framsteg jag pratade om ovan var stor för JDRF och diabetes i allmänhet 2007: För det första studerade antalet behandlingar och potentiella botemedel i kliniska prövningar, inklusive flera i fas III-studier - det sista steget före FDA godkännande. För det andra gav detta validering av vår strategi för finansiering av tidiga luckor i pipeline för diabetesproduktutveckling genom att ha två föreningar upptagna av stora läkemedelsföretag.

Vi har också gjort stora framsteg på flera områden av diabeteskomplikationer under det senaste året, särskilt retinopati.Och jag skulle vara ombedd om jag inte pekade på mitt eget ansvarsområde med JDRF Artificial Pancreas:

Vi har slutfört registrering av mer än 400 patienter i JDRF CGM-försöket, vilket visar att man tillhandahåller oberoende statistik om effektiviteten av CGMs, med anaim av hastighet ersättning och kliniker antagande av teknik.

Vi avslutade framgångsrikt loop-teaming CGM med ett insulinpumpsystem - inchildren för första gången i en tidig genomförbarhetstest på Yale University.

• Vi har funnit sju forskningsplatser runt om i världen som fokuserar på att perfekta slutna loop-system, inklusive att skapa algoritmer för att på ett säkert och effektivt sätt styra insulinleverans baserat på kontinuerliga glukosövervakningsavläsningar, med beaktande av hela spektrumet av variabler som personer med diabeteskommitté har Att beräkna på egen hand, från nuvarande blodsocker, till riktning, trender, hur och hur nyligen har du ätit, på effekten av utövande, till en persons känslighet för insulin.

Vi har också samarbetat med FDA för att förtydliga den regulatoriska vägen till artificiell bukspottkörtel, som FDA har gjort ett "kritiskt bana" mål.

• Vad kan vi förvänta oss av dig och JDRF 2008?

I allmänhet fokuserar vi på att fortsätta att påskynda forskningen som leder till botemedel i våra fem terapeutiska termer. I autoimmunitet ser vi för att bättre förstå vad som orsakar den autoimmuna attacken som orsakar diabetes och förhindrar den hos människor som är i riskzonen för sjukdomen och omvänd för dem som redan har diabetes. Vid regenereringen ser vi fram till att utveckla föreningar som anspyr kroppen för att regenerera insulinproducerande celler utan att de behöver sin kirurgiska ersättning. I stället söker vi efter sätt att förbättra effektiviteten av nuvarande transplantationsprocedurer, utforska alternativa ersättningsmöjligheter och utveckla ytterligare källor till insulinproducerande celler. I komplikationer undersöker vi sätt att vända eller förhindra komplikationer från ögonsjukdom till njursjukdom till perifer nervskada. Vi tittar på finansiering så mycket som 170 miljoner dollar i vetenskapen under vårt nuvarande räkenskapsår.

Speciellt i mitt område är metabolisk kontroll, som en gång har resulterat i

från JDRFs CGM-studie, tillgänglig. Vi planerar att inleda en patientföresatsåtgärd

för att förespråka formell försäkringsskydd och återbetalning av kontinuerliga

glukosmonitorer. Vi kommer också att påskynda vårt arbete att utveckla en artificiell pancreas, som finansierar forskning för att testa och förbättra algoritmer för att göra dem mer effektiva för verkliga situationer som mat, motion och stress.

integrera dem med nästa generations glukosövervakning och insulinleverans

-teknologi, och testa säkerheten och effektiviteten hos dessa system i kliniska

studier.

Wow, tack, Aaron för att ge oss hopp. Så mycket för den sjunkande känslan att framsteg mot botemedel är trögt i bästa fall. Gå, JDRF!

Ansvarsfraskrivelse

: Innehåll skapat av Diabetes Mine-laget.För mer information klicka här.

Ansvarsbegränsning

Detta innehåll skapas för Diabetes Mine, en konsumenthälsoblog som fokuserar på diabetesområdet. Innehållet är inte medicinskt granskat och följer inte Healthlines redaktionella riktlinjer. För mer information om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vänligen klicka här.