De flesta MS-patienter som fick stamcellstransplantationer som fortfarande var i efterlämningsår senare

De flesta av MS-patienterna som deltog i den avancerade stamcellerstudien HALT-MS är fortfarande befriade år senare. Fas 2-studien har visat imponerande resultat genom att återuppbygga immunsystemet med hjälp av en patients egna stamceller.

Studier av 24 studiefrivilliga som genomgick stamcellstransplantationer mellan 2006 och 2010, dr. Richard A. Nash från Colorado Blood Cancer Institute i Denver och hans kollegor publicerade nyligen sina resultat i JAMA Neurology.

Forskare fann att mer än 86 procent av patienterna förblev återfallsfria efter tre år och nästan 91 procent visade inget tecken på sjukdomsprogression.

Lär dig mer om stamcellsforskning "

Bygga ett nytt immunsystem, från botten upp

Målet var att starta om patientens immunsystem. Forskarna uppskattade framgången baserat på hur länge patienterna återstod fri.

Studien omfattade patienter med relapsing-remitting MS vars sjukdom inte svarade på minst ett FDA-godkänt sjukdomsmodifierande läkemedel. Patienterna fick också göra poäng mellan 3. 0 och 5. 5 på den utvidgade funktionsskalan (EDSS), en uppsättning tester för att mäta gång, kognition, fingerfärdighet och livskvalitet hos MS-patienter. Människor som faller inom detta område har vanligtvis mild till måttlig funktionshinder. >

Patienter fick immunosuppressiv behandling med hög dos eller HDIT för att radera deras immunsystem. Därefter återupptog forskare blodbildande stamceller som hade skördats från patientens eget blod .

Forskarna trodde att det nya immunförsvaret inte längre skulle kunna se myelinbeläggningen av nervceller i hjärnan och ryggmärgen som ett hot. Om stamcellerna kunde stoppa myelinattackerna, skulle MS-sjukdomsprocessen stoppas.

"I genomsnitt var patienter på sjukhus i tre till fyra veckor", säger Nash i en intervju med Healthline. Det gav tillräckligt med tid för att immunsystemet skulle regenerera så att patienterna säkert kunde komma hem.

"Patienterna är immunundertryckta, så de är på profylaktiska antimikrobiella läkemedel. De är också utbildade om hur man minskar risken för infektioner efter transplantation, förklarade Nash.

Hör patientens perspektiv

"Innan jag kom till sjukhuset, sköt forskare miljontals stamceller från mitt blod … och frös dem," Dave Bexfield, grundare av ActiveMSers och en deltagare i den pågående studien, förklarad i en intervju med Healthline. Han spenderade sedan sin första vecka på sjukhuset och fick fem olika typer av kemoterapi.

Lite mer än en vecka efter att hans stamceller tinas och återintroducerades i hans blodomlopp började de regenerera hans immunförsvar.Därefter kunde Bexfield lämna sjukhuset inom några dagar.

En stamcellstransplantation är inte utan risker. Förutom möjligheten till allvarliga infektioner kan toxiciteten hos kemoterapidrogen som används för att utplåna immunsystemet få obehagliga biverkningar.

Bexfield medger att erfarenheten var svår, men "lyckligtvis gjorde chemo mig aldrig mycket illamående och det var bara några dagar att komma ut ur sängen var allt utom omöjligt. "

Vad är de vanligaste biverkningarna av kemoterapi?"

Efter 21 dagar på sjukhuset släpptes deltagarna, men de måste hålla sig nära för regelbunden övervakning. " Jag var tvungen att begränsa min offentliga exponering, äta bara välkokta matar (ingen sallader!) ", Säger Bexfield," och övervakar min kroppstemperatur. Om det var tecken på feber, blev jag instruerad att gå direkt till ER. Lyckligtvis så hände det aldrig. "

Sammantaget tog proceduren ungefär tre månader från preliminär testning tills deltagarna skulle kunna gå hem.

Kostnaden för volontärarbete för en Trial

Medicinsk forskning kan erbjuda många fördelar för patienter, inklusive tillgång till avancerad terapi innan den är allmänt tillgänglig, ofta utan kostnad. Även om denna studie finansierades av National Institutes of Health, när Bexfield registrerade sig, finansieringen hade dras.

Bexfields försäkringsbolag, Presbyterian Health Plan, avböjde att täcka den kraftiga kostnaden på 198 000 $ för stamcellstransplantationen. Han var tvungen att kontanter i sina besparingar och vända sig till familjen för att hjälpa till att betala för behandlingen.

Endast månader efter hans benägenhet lade Presbyterian till täckning för stamcellstransplantationer till sina planer. Bexfield trodde det innebar att hans förfarande skulle betalas för allt. Men det var en hitch. Bexfield fick veta att försäkringsbolaget bara skulle täcka stamcellstransplantationer från givare - ett mycket riskfyllt förfarande - inte de som görs med hjälp av patientens egna celler.

Bexfield gjorde en episk kamp mot försäkringsbolaget som varade i flera år och bestod av otaliga e-postmeddelanden, YouTube-videor och till och med hjälp från David Segal, aka "The Haggler" från New York Times. Till slut ersatte Presbyterian sin ursprungliga $ 198 000 betalning för förfarandet och betalade $ 204 000 i ränta.

Relaterade nyheter: Undersökningar visar att de flesta amerikaner är missnöjda med kostnaden för hälso- och sjukvård "

Är stamcellstransplantationer den heliga graden av MS-behandling?

Även om HALT-MS-studien pågår, kommer dessa preliminära resultat på tre- Bexfield, liksom de flesta andra patienterna i studien, har varit återfallslös utan att nya nya lesioner är synliga på en MR-scan.

Dessutom har många patienter visat en märkbar förbättring i deras EDSS poäng. Bexfield gick från att vara hemma ibland före studien för att återuppta många av hans favoritaktiviteter, inklusive att slå på sluttningarna på sin snowboard - om bara för varv i taget mellan fallen.

Förbättringen av EDSS-poängen från baslinjen tyder på att nerver kan vara remyeliniserande, den heliga graden av MS-forskning. Återställande av myelin kan reparera skadade nerver, återställa sin funktion.

Till skillnad från tidigare studier av progressiva MS-patienter, som inte visade någon förbättring av neurologisk funktion, såg HALT-MS på personer som bara hade diagnostiserats i 15 år eller mindre och som fortfarande upplevde återfall.

Även om det är för tidigt att veta om stamcellstransplantationer är framtiden för MS-behandlingar, är Nash hoppfull. "Vi gör en studie för att försöka utvärdera [remyelination] av MR när vi har våra femårsdata tillgängliga", sa han.

Relaterade nyheter: Forskare gör insulinproducerande beta-celler från stamceller "