Stamcellsrening för diabetiska möss, suicidgen etc.

Massor av buzz förra veckan om det spännande utveckling i stamcellerapi: Novocell-forskare i San Diego, CA, lyckades kontrollera diabetes hos möss med mänskliga embryonala stamceller. En första! Validerar konceptet att embryonala stamceller kan coaxed till att bli insulinproducerande ölceller direkt inuti en levande organism - snarare än bara i en petriskål.

Så hur långt är vi verkligen från att göra detta hända hos människor?

Igår var jag privilegierad att ha ett långt samtal med Dr Camillo Ricordi, chef för Diabetes Research Institute i Miami, FL, som citeras i dekningen New York Times . Han var faktiskt lite förvånad över att han hade spenderat en bit av sin tid på telefonen med NYT reporteren och förklarade alla vetenskapens verkningar, för att bara finna sig citerade i en enda mening: " För dem som säger att det inte finns mycket bevis på att embryonala stamceller kan bota diabetes, går du. "

RISKEN

Som

NYT noterna kan FDA vara tveksam till att godkänna försöker denna terapi hos människor eftersom det innebär att injicera människor med "tidigt stadium" celler som ännu inte har "mogna" i kroppen. "När du har satt in dessa celler in vivo kan de växa i vilken riktning som helst. I denna studie var det också en tendens till hypoglykemi. Kanske kommer cellerna att ha" shutdownproblem. "Glukosnivåer på 40 och 50-talet är förstås inte bra, säger Ricordi.

Det finns också den frågan om utvecklande tumörer, som några av mössen gjorde. Ricordi säger att risken är 15%, vilket låter alltför högt för de flesta patienternas smak, skulle jag föreställa mig.

ROADBLOCKS & ALTERNATIVES

Bara några dagar före Novocells tillkännagivande publicerade Dr. Douglas Meltons stamcellsgrupp vid Harvard ett papper där de kunde "kartlägga mänskliga embryonala stamceller för differentiering", säger Ricordi. Det innebär att de använde screeningsverktyg för att visa att endast ett fåtal har potential att bli insulinproducerande pankreasceller.

Detta förklarar varför andra inte har haft framgång att härda diabetes i möss med liknande protokoll; de brukade helt enkelt inte använda rätt stamcellsrör, enligt Ricordi. Men rätt stamcellslinjer kommer att bli mycket svåra att komma med.

"Med bara 6 000 donorer om året, och bara hälften av de som är lämpliga för denna användning, kan du bota max 3 000 patienter per år. Men vem ska betala för detta? tillgänglig utan behov av livslånga immunsupprimerande droger, skulle det bli som lotteriet - alla skulle vilja ha det. Vi vill inte att detta ska vara något privilegium begränsat endast till de rika. "Han säger också att mänsklig ö transplantation kommer att vara allmänt tillgänglig mycket tidigare än stamcellsterapi.Isletransplantation från en frisk bröstkorgskälla är redan i fas 3-studier för FDA-godkännande, säger han.

WORK-AROUNDS

Det stora problemet med ölcellstransplantation - och stamceller, när det är klart - är behovet av immunsuppressiva läkemedel som håller kroppen från att avvisa det implanterade materialet. Dessa läkemedel har visat sig vara giftiga för de implanterade cellerna. "De blockerar cellernas förmåga att fylla sig själva, för att regenerera … men vi har förändrat blandningen av droger, med en annan kombination av droger som har mindre effekt på cellens förmåga att fyll i sig själva, säger Ricordi.

För behandling av stamceller arbetar Ricordi och DRI med ett annat alternativ för att eliminera risken för att cellerna utvecklas till tumörer eller annat oönskade material i kroppen. De utvecklar så kallade "självmordsgener". De skulle använda genteknik för att förprogrammera gener till självförstörelse om de inte utvecklas på ett visst sätt. Ganska snyggt! De gener som går dåligt skulle bara begå självmord automatiskt. Ljud försvann? Forskare har arbetat med det för cancerterapi i minst ett decennium.

BOTTOM LINE

Novocell-meddelandet är i alla fall spännande för vetenskapsverdenen, och därför till oss, på en mycket grundläggande nivå. "Innan det fanns inga bevis för att stamceller kan bota någonting ", säger Ricordi." Förhoppningsvis kan de lärdomar vi har lärt oss av öletransplantationer hjälpa till i denna insats. "

Tack, Dr R, och ett stort tack till DRI för det arbete du alla gör!

Ansvarsfriskrivning

: Innehåll skapat av Diabetes Mine-laget. För mer information klicka här. Ansvarsbegränsning Detta innehåll skapas för Diabetes Mine, en konsumenthälsoblog som fokuserar på diabetesområdet. Innehållet är inte medicinskt granskat och följer inte Healthlines redaktionella riktlinjer. För mer information om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vänligen klicka här.