Tolerx attackera orsaken till typ 1-diabetes i människor (inte möss)

Om du fortfarande kan få Upphetsad om diabetesforskningsrubriker, då är det några spännande nyheter som kommer ut från Cambridge, Mass, den här veckan: Tolerx, ett biovetenskapligt företag, har rapporterat att de är i kliniska prövningar i fas 3 för en ny behandling av typ 1-diabetes. Om allt går till plan, säger en företrädare för företaget, kan Tolerx lansera det första erbjudandet som godkänts av FDA för att behandla orsaken till av typ 1-diabetes. Ganska cool!

Hur fungerar det? Tolerxs forskning fokuserar på två typer av celler som är kritiska vid starten av typ 1-diabetes. Den första är T-effektorcellerna, som styr immunsystemet när det angriper invaderare som virus, bakterier etc. Den andra är T-regulatoriska celler, som kontrollerar lämplig aktivering eller inhibering av T-effektorceller (med andra ord fungerar de till hålla immunresponserna hos de andra cellerna i kontroll).

Självklart, hos personer med typ 1-diabetes går immunsystemet haywire och något triggar T-effektorcellerna att attackera kroppens ölceller och göra dem oförmögna att producera insulin. Tolerx behandling, med det unpronouncable namnet Otelixizumab, är en antikropp som fokuserar på manipulering av förhållandet mellan de två T-celler, genom antingen "nedreglering" de olämpligt aktiverade T effektorceller eller genom "uppreglering" de skyddande T regulatoriska celler genom riktade receptorer på T-cellerna. I grund och botten berättar de T-cellerna för att kyla ut och berätta för T-regulatorcellerna för att få sina killar i linje för att få saker under kontroll. Det sätter väsentligen immunsvaret i eftergift, vilket förhindrar progression av uppkomsten av typ 1-diabetes.

I rapporten för den kliniska studien av fas 2-studier, publicerad i Diabetologica och genomförd av Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) Center för Betacellterapi i Diabetes baserat på Bryssel har patienter som behandlats med Otelixizumab befunnits ha bevarad funktion av insulinproducerande beta-celler i bukspottkörteln jämfört med patienter som behandlats med placebo - i upp till fyra år efter behandling.

Vid 6, 12 och 18 månader bibehölls kvarvarande beta-cellfunktion bättre med Otelixizumab än hos placebo. Av de 80 patienterna i studien sågs bättre resultat hos patienter som var yngre och hade en initial högre basrelaterad beta-cellfunktion. Studien visade bevarande av beta-cellfunktionen, lägre A1C-nivåer och minskad glykemisk variabilitet.

Nu för de dåliga nyheterna: Behandlingen var förknippad med ett måttligt influensaliknande syndrom och några symtom på Epstein-Barr viral mononukleos - som inte är livshotande men definitivt inte kul - men det fanns inga rapporterade länge termiska biverkningar.

I januari slutförde Tolerx sin inskrivning i sin kliniska fas 3-studie för Otelixizumab, kallad DEFEND-1, och snart kommer det att bli en andra studie, DEFEND-2 som kommer att inledas de närmaste månaderna. Detaljer om DEFEND-2-studien är fortfarande TBD, men du kan läsa lite mer information (inklusive

platser) genom att besöka deras webbplats för att försvara sig mot diabetes.

För närvarande definieras kandidater för studien som personer som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes, inom 90 dagar efter diagnosen. Förhoppningsvis kommer de att ha en hel del sökande för denna viktiga studie - trots allt säger företaget att det finns mellan 30 000 och 35 000 amerikaner som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes varje år! Med hjälp av resultaten från den kliniska studien kommer Tolerx att utvärdera den övergripande nytta-riskprofilen för det nya läkemedlet.

Om du undrar om dina donationer till JDRF är på jobbet här, är svaret ja. Tolerx rapporterar att dess studier finansieras av ett antal källor, inklusive organisationer som JDRF. De får också finansiering från privata investerare och ett partnerskap med GlaxoSmithKline.

Såsom när Tolerx faktiskt skickar sina resultat till FDA, kommer det att bestämmas genom inskrivningen av DEFEND-2-studien. Så, allt är fortfarande TBD. Men en sak är säker - åtminstone talar vi inte om möss här!

Ansvarsfraskrivelse : Innehåll skapat av Diabetes Mine-laget. För mer information klicka här.

Ansvarsbegränsning

Detta innehåll skapas för Diabetes Mine, en konsumenthälsoblog som fokuserar på diabetesområdet. Innehållet är inte medicinskt granskat och följer inte Healthlines redaktionella riktlinjer. För mer information om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vänligen klicka här.