Ser ut att leda ett starkare och hälsosammare liv? Anmäl dig till vårt nyhetsbrev Wellness Wire för alla typer av näring, fitness och wellness-visdom.

Ser ut att leda ett starkare och hälsosammare liv? Anmäl dig till vårt nyhetsbrev Wellness Wire för alla typer av näring, fitness och wellness-visdom.
Ser ut att leda ett starkare och hälsosammare liv? Anmäl dig till vårt nyhetsbrev Wellness Wire för alla typer av näring, fitness och wellness-visdom.

NFE 2017 - Body Fitness - overall

NFE 2017 - Body Fitness - overall

Innehållsförteckning:

Anonim

Som kamrat typ 1 förespråkar Anna McCollister-Slipp satt i en offentlig workshop som rymdes av U. S. FDA i slutet av augusti sväva hennes hjärta med känslor och tårar kom fram till hennes ögon.

Slutligen såg FDA-beslutsfattare bortom bara A1C-laboratorieresultat när man överväger nya diabetesdroger för godkännande och välkomnar mer patientåterkoppling i sina regelbundna recensioner! Det är ingen tvekan om att det är mer än läppservice, eftersom FDA faktiskt tar patientrelaterade resultat (PRO) och livskvalitet åtgärder i allvarliga överväganden när man granskar nya D-mediciner.

Diabetesutsläppsåtgärderna utanför hemoglobin A1C-mötet där detta kom fram hade varit år i arbetet - en milstolpe händelse som representerar verkliga framsteg för vår diabetesgrupp och slår på ett problem som är mycket nära och kära till Anna och andra som har förespråkat på denna punkt i mer än ett decennium.

"Dagens möte var en konstigt känslomässig dag för mig", berättar hon. "Otillräckligheten i denna åtgärd (A1C) har funnits mycket framträdande i mitt sinne och mitt liv så länge, så det är glädjande, inspirerande och spännande att vara vid denna tidpunkt med FDA. Det ger mig mycket hopp. Att veta att vi, som patienter som talar om detta och förespråkar något bättre, verkligen kan göra skillnad. Det är uppmuntrande att se FDA nå den punkt där de har valt att ta in den informationen och arbeta med oss. "

I en respekterad endokrinologs ord som satt in på workshops, välkomnade FDA diabetespatientens röst med öppna armar och visade vad han kallar en "virtuell kärleksfest med enhälligt överenskommelse" att vi inte fokuserar enbart på A1C-resultat utan även överväger andra aspekter av livet med diabetes och ser till att patientpopulär är ingår i regleringsprocessen.

Sponsring av detta möte var FDA: s Center for Drug Evaluation and Research (CDER), gruppen som granskar nya diabetesmedicin men inte enheter. De samarbetade med JDRF, diaTribe Foundation, American Diabetes Assocation och American Association of Clinical Endos. Detta följer och bygger på en november 2014-session som diaTribe organiserade för att ansluta FDA med patientgemenskapen - kom ihåg den tiden så många av oss stämde i nästan att vi kraschade byråns webb gjutna system? !

Vi kunde inte delta i den senaste verkstaden, men tack vare live webcasting kunde vi återigen titta i realtid. Tack också till våra vänner från diaTribe Foundation som spelade in verkstaden från sina iPhones och publicerade en fyradelad inspelning på sin Facebook-sida och publicerade en bra omgång av evenemanget.

Mer än 900 personer registrerades för att delta personligen eller online, och mötet innehöll en 5-minuters POV-kompileringsvideo för patienten som diaTribe-teamet bidrog till att skapa. Jag är hedrad att vara en del av det, som jag skrev om nyligen i mitt inlägg på Looking Beyond My A1C.

FDA: s kommissionär, dr Robert Califf, gav inledande anmärkningar och talade mycket högt om DOCs (Diabetes Online Community) förespråkarinsats.

Han gick med andra FDA-medarbetare som talade om behovet av att överväga viktiga aspekter som tidsintervall, hypoglykemi och patientrapporterade resultat (PRO) med realtidsdata i läkemedelsgranskningsprocessen.

Naturligtvis var förespråkare som att Anna och andra deltagande nådde kraftigt i fullständigt överenskommelse - och förvånad över att det här har varit upp till debatt så länge!

Observera att medan detta är en ny gräns för FDAs narkotikasida, har den redan behandlats på enhetens sida av byrån. För flera år sedan hjälpte JDRF FDA: s slutgiltiga riktlinjer för artificiella pankreasystem som tog hänsyn till viktiga faktorer (tidsintervall, hypos och CGM-dataanvändning). Nu hoppas vi att läkemedelssidan av FDA följer kostym.

I ett nötskal var verkstaden den 29 augusti en actionfylld dagordning som sträckte sig hela dagen. Branschen företräddes och talade om deras intresse att se att PRO används mer över hela linjen. Hälso- och sjukvårdspersonal och förespråkar drogs för ytterligare bedömning av livskvalitet, familjepåverkan och psykiska hälsoaspekter som ska beaktas. Och internationella POV erbjöds från Europa och Kanada om vikten av att se bortom komplikationer och A1C.

Den svåra delen är att det finns ingen aktuell standardisering om hur dessa alternativa (icke-A1C) resultatmått ska spåras eller rapporteras, så det är fortfarande ett hinder på både läkemedels- och enhetens fronter.

Det finns ingen specifik tidslinje än för nästa steg, men vi får veta att fler offentliga möten och specifika åtgärdsposter kommer att uppstå snart.

En snabb Q & A med fyra diabetesinfluensrar

Vi nådde ut till fyra diabetesförflyttare och shakers som var närvarande vid detta landmärke FDAs offentliga verkstad för att få en "inblick":

  • Michigan endo och tidigare president för Den amerikanska föreningen för kliniska endokrinologer dr. George Grunberger (GG)
  • JDRF: s överordnade tjänsteman och longtime T1 Aaron Kowalski (AK)
  • Data entreprenuer, longtime typ 1 och FDA patientförespråkar Anna McCollister Slipp (AMS)
  • och typ 2 patientförespråkar Brian Cohen (BC)

Deras anmärkningar främst echo vår sammanfattning ovan, med undantag för Brian Cohen, som hade lite intressant insikt om vad som saknas för T2-patienter.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Först och främst … vad tar du på hur mötet gick?

GG) Överraskande bra. Jag var inte säker på vad jag kunde förvänta mig, men det gick lika bra som kunde ha trott mig. Alla var på sitt bästa beteende. Det fanns enhälligt avtal, ledde av FDA - och jag menar enhälligt!- att tiden har kommit för att flytta bortom att ha A1C som huvudpunkten vid diabetesbehandling av läkemedelsgodkännande. Ingen vill kasta A1C men det är inte tillräckligt idag.

AK) Det budskap vi alla har lagt ut där så länge kom över högt och tydligt: ​​Att människor lever med diabetes över A1C. Det är ganska uppenbart. FDA har inte dömt saker på det sättet ännu på narkotikasidan, men vi kommer dit.

AMS) Det är allt tillsammans och konvergerat på ett sätt där FDA lyssnar och vi har tekniken att faktiskt flytta saker framåt. Kanske borde det inte vara så svårt som det har varit, men det händer åtminstone nu.

BC) Jag var väldigt glad att se FDA omfamna insatserna, speciellt kalla ut patientdeltagande. Det fanns begränsade fönster för inmatning från verkstadens deltagare, eftersom en stor del av tiden togs upp med planerade högtalare. Lyckligtvis var viktiga patientförespråkare inklusive Kelly Close, Anna McCollister-Slipp och Christel Aprigliano på agendan och gjorde ett fantastiskt jobb att representera.

Vad var din största takeaway?

GG) Enighet och övergripande överenskommelse om att patienternas röster måste höras under processen. Det handlar om patientens behandlingsnöjdhet, vilket leder till vidhäftning över en livstid, vilket är det som är viktigt.

AK) A1C är en viktig markör; det går inte och vi vill inte att den ska gå iväg. Det ger oss en bra indikation på risken för diabeteskomplikationer, och det är viktigt. Men det är inte det enda. Det finns andra resultat som är bra, och i många fall är det ännu bättre - hypos, tid i intervall och så vidare.

AMS) Att höra (FDA-granskare) säger klart att A1C är otillräcklig och det inte tar livet av diabetes, det är för mig en sann milstolpe. Att vi inte diskuterade de fina punkterna i vilken hypoglykemi är … det är viktigt också och vi måste komma fram till standarddefinitioner, men vi fastnade inte på dessa problem.

BC) De stora takeawaysna verkar vara att CGM nu betraktas som standard i studier och nästan hela gruppen kände att de skulle vara en rutindel (av resultatåtgärder). Det betyder att tid-i-rad-data kommer att vara allmänt tillgänglig … och det kommer att finnas stort stöd för att använda det som ett ytterligare resultat. Det fanns mycket prat om PRO-tal som inkluderar livskvalitet, men mycket lite om hur det borde leda till FDA-beslut eller leda till förändringar i märkning. Andra resultat som fastande blodsocker eller insulinsparande (mediciner som minskar insulinbehovet) fick liten uppmärksamhet.

Hur mottagligt var FDA, och alla andra, till patientens röst i denna diskussion?

GG) Återigen, positivt överraskad. Det faktum att FDA-kommissionären Califf själv var där och öppnade mötet, följt av Dr. Temple och därefter Dr. Guettier, var imponerande för att visa hur seriöst de tar det. Patienternas röst var fantastiskt, högt och tydligt och trots FDA: s ursprungliga motvilja att lägga det på dagordningen.

AK) Det finns stor anpassning över hela samhället och det var bra att FDA kunde höra det så offentligt. Det hamrade verkligen poängen hemma. När jag kom hem gick jag till JDRF: s ledarskap och sa: "Lyssna, dörren är öppen nu för att få det gjort. "Du kan inte argumentera för denna punkt längre, att vi måste titta över A1C i läkemedelsutveckling.

AMS) Det ger mig mycket hopp … att veta att vi, som patienter som talar om detta, verkligen kan göra skillnad. Och att FDA kan välja att ta den informationen och jobba med oss.

BC) Jag tycker att FDA är mycket öppen för att lyssna på patienten och ser nu PRO: s och livskvalitetsfrågorna lika viktigt. Men jag tror inte att de är klara hur de ska passa in i deras roll som tillsynsmyndigheter. Många tack till Dr. Helene Clayton-Jeter från FDA för att spela en så viktig roll för att göra det möjligt för patienter att bli involverade i FDA. En stor takeaway är att FDA lyssnar på patienter och ser sociala medier som en viktig del av deras riktning framåt.

Vad förvånade dig eller angripade dig?

GG) Att det var en virtuell "kärleksfest" som jag nämnde i mina anmärkningar. Alla var överens om att PRO måste vara en väsentlig del av läkemedelsgodkännandet. Tyvärr hittills har vi ingen standardiserad struktur som de enskilda företagen kunde genomföra, så alla samlar dem, men inte på ett harmoniserat sätt.

AK) Jag var beredd på lite negativitet, eller praktiska problem som kan höjas. Det fångade mig inte avskydda, men det var mer den verklighet vi måste vara medvetna om. Vi väntade ganska mycket på argumenten, varför de har använt A1C-mätningen, och kände starkt att vi kunde ta itu med dem. Det gick ganska mycket som förväntat.

AMS) Det var inte så att jag blev avskärmad av det här, men jag var imponerad av den utsträckning som ledarna i FDA echoing och verkligen tog in, våra bekymmer. FDA har kommit långt, och det var väldigt spännande att se det.

BC) Jag hade hoppats på mer uppmärksamhet på resultat som kan förbättra precisionen i vilken medicinering föreskrivs. Det föreföll vara lite intresse för det. Enligt min räkning finns det nästan 60 typ 2-mediciner och att veta vilka som kommer att fungera som patienter tycks vara så viktiga. Jag vet i mitt fall, jag var i princip en Nonresponder att skriva 2 mediciner. Jag hade ett kroniskt förhöjt fast blodsocker och det bästa jag kan bara berätta för SGLT-2-läkemedlet arbetar för att minska ett fastande blodsocker som min. Patienterna kan sluta rotera genom värdelösa läkemedel med allvarliga biverkningar och förhöjda blodsocker utan denna kunskap. Synd att dessa resultat inte är prioriterade och vissa panelmedlemmar kände att det inte finns tillräcklig förståelse.

Vad är nästa?

GG) Vi uppmanade FDA att så snart som möjligt meddela datum för nästa möte där någon harmonisering av de olika PRO-instrumenten kan hamras ut.

AK) Just nu är det viktigaste steget att få konsensus om hur vi ska göra detta och få FDA att genomföra den.Vi vill alla se till att detta inte är en kontroll av lådan av FDA - att vi ska gå vidare till några konkreta förändringar. Hur det spelar ut kommer att vara just det - offentliga möten, utveckling av en konsensus där människor arbetar med att standardisera definitioner och mätningar, PRO. När vi gjorde det på enhetssidan presenterade vi dem med förslag till vägledning som de kunde slutföra och använda vid utvärdering av AP-system.

AMS) Vi arbetar på … en undersökning av typen 1 som använder CGM och iPhones för resultatrapportering. Det händer och det är ett mycket riktigt nästa steg. Det är fortfarande en process och vi måste slutföra en version av protokollen, och vi lägger det där ute för att människor ska delta. FDA arbetar med oss ​​för att få detta slutfört och forma undersökningen så resultaten är något de kan använda. Vi måste dra in många olika spelare för att få det att hända, varav alla är mycket upptagna. Men ut ur detta möte har vi momentum … Jag hoppas att detta kan ske tidigt nästa år.

BC) Jag tycker att patientförespråkare tittade på detta (möte) som bara en första del av ett pågående engagemang. Detta var den första händelsen med patientintresse i läkemedelsområdet, men tidigare deltagande med medicinsk utrustning sidan av FDA var mycket effektiv, vilket ligger bra.

Tack för att du tar dig tid att erbjuda dina tankar. Vi är glada att se riktiga framsteg när vi ser bortom bara A1C!

Kära Läsare: Se till att du också följer Twitter hashtags # BeyondA1C och #DOCasksFDA för att följa med konversationen från den här offentliga verkstaden och bortom!

Ansvarsfraskrivelse : Innehåll skapat av Diabetes Mine-laget. För mer information klicka här.

Ansvarsbegränsning

Detta innehåll skapas för Diabetes Mine, en konsumenthälsoblog som fokuserar på diabetesområdet. Innehållet är inte medicinskt granskat och följer inte Healthlines redaktionella riktlinjer. För mer information om Healthlines partnerskap med Diabetes Mine, vänligen klicka här.